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　　托法替尼（Tofacitinib）在中度至重度活動性潰瘍性結腸炎（UC）患者中誘導和維持緩解有良好效果。　　研究納入了接受托法替尼治療的所有連續性抗TNF和維多珠單抗都有效的UC活性患者。　　該研究共包括38例患者，中位隨訪41.5（18.5-56.8）周。不進行結腸切除術的生存率在第24周時為77％[95％置信區間（95％CI）：59.3–87.9]，在第48周時為70％（95％CI：50.9-82.8）。未經治療中斷的生存率為70％（95％）
CI：52.6–82.3）在第24周時發生。在第48周時，有13位患者（34％）觀察到無類固醇的臨床緩解。　　研究結論，在高度難治的UC人

　　類風濕關節炎（RA）是一種慢性炎癥性自身免疫性疾病，嚴重影響患者的日常工作和生活，從而影響患者的生活質量。　　JAK抑制劑在RA領域的成功應用，打破了傳統風濕類藥物和生物藥的治療途徑。與傳統治療藥物及生物類抗風濕藥相比，兼具可改善病情、安全性好、口服用藥便捷等優勢，為類風濕關節炎治療提供了新的治療策略。　　托法替尼作為首個獲批上市的口服類風濕關節炎治療藥物，相比較以往的生物制劑多采用皮下注射或靜脈輸注，托法替布因其口服的給藥方式更容易被廣大患者所接受。　　一項多中心、開放式的長期研究。納入病人都參加

　　近年，多種新藥陸續在國內獲批應用于類風濕關節炎治療，其中小分子口服靶向藥物托法替布因其強效安全、便捷靈活的特點而備受矚目。托法替布是一種口服小分子靶向藥物，作用于細胞內的
JAK 通路，可抑制多種炎性細胞因子，從而達到改善類風濕關節炎癥狀的目的。　　托法替布于2017 年 CFDA
批準上市，并被寫入2018中國類風濕關節炎指南，被推薦用于治療傳統合成改善病情抗風濕藥物（csDMARDs）應答不佳的類風濕關節炎患者。　　在類風濕關節炎的臨床治療中，托法替布具有以下優勢：　　托法替布快速且持久改善類風濕關節炎患者癥狀

　　樂伐替尼，又稱E7080/侖伐替尼/lenvatinib，商品名：樂衛瑪，是由日本的衛材公司研發的多靶點的酪氨酸激酶抑制劑（靶點包括EGFR1、VEGFR2、VEGFR3、RTKs等），通過作用于多個信號通路控制腫瘤生長，抑制腫瘤血管生成，以達到阻止腫瘤進展，促進腫瘤死亡的目的。　　臨床數據顯示：樂伐替尼的早期應答良好，起效迅速，不僅可以作為一線療法，還是2-3線治療的重要選擇。目前，樂伐替尼也在國內上市了，又叫侖伐替尼。但由于是進口原研藥，樂伐替尼在國內的售價并不便宜。樂伐替尼在國內的價格是16800元/盒，規格是一盒30粒，4mg/粒，至今

　　近幾年，肝癌的靶向新藥陸續上市，給肝癌患者帶來更多的治療選擇，但是部分患者仍然在在使用“老藥”多吉美（索拉非尼），而不是采用最新的靶向藥進行治療。多吉美是2007年獲批上市的肝癌靶向藥，多吉美上市已經超過10年，多吉美單藥治療使腫瘤病灶“縮小”的概率只有2%。　　2017年，肝癌迎來了新藥的上市——樂伐替尼（Lenvatinib），樂伐替尼是一個多靶點的藥物，主要靶點包括VEGFR-1、VEGFR-2、VEGFR-3、FGFR1、PDGFR、cKit、Ret等。與“老藥”多吉美相比，樂伐替尼在肝癌治療中有效率和總生存期均翻倍，針對中國肝癌患者的總生存

　　伊布替尼（依魯替尼）是全球首款BTK抑制劑，也是淋巴瘤里頭最新的靶向藥之一。作為淋巴瘤里面B細胞的重要靶點之一，伊布替尼也不負眾望的取得了非常好的療效，而且針對多種B細胞淋巴瘤都有很好的應答，甚至包括一下罕見病，比如17p缺失的慢淋白血病CLL，華氏巨球蛋白血癥WM。　　目前伊布替尼經過FDA批準的適應癥一共有6個，其中5個是腫瘤適應癥，1個例外是移植性抗宿主病GVHD。5個腫瘤適應癥分別是：慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞白血病CLL/SLL，17p缺失慢淋CLL/SLL，套細胞淋巴瘤MCL，華氏巨球蛋白血癥WM，邊緣區淋巴瘤MZL（包括：

　　不管是對于慢性淋巴細胞白血病、套細胞淋巴瘤，還是華氏巨球蛋白血癥的患者，伊布替尼（依魯替尼）只能起到疾病控制的作用，不能完全治愈疾病，因此需長期持續服用，直至不能耐受副作用或出現疾病進展。　　服藥過程中的飲食和用藥禁忌：伊布替尼通過肝臟中的一種酶——細胞色素P450 3A代謝。葡萄柚、塞爾維亞橙含有細胞色素P450
3A的抑制劑，會升高伊布替尼血藥濃度，從而增加藥物毒性，應該避免食用。藥物方面：大環內酯類抗生素（泰利霉素、克拉霉素等）和抗真菌藥物（酮康唑、伊曲康唑、伏立康唑、泊沙康唑等）也是細胞色素P450

　　白血病大都發生在兒童的身上，然而這種可怕的疾病也有很大的幾率發生在成年人的身上。艾曲波帕的研發和上市，一直受到各界的關注。有研究證實了，艾曲波帕用于ITP成年患者安全有效。　　在2/3期試驗中，用Eltrombopag（艾曲波帕）治療慢性/持續性免疫性特發性血小板減少癥（ITP）≤6個月即可增加血小板計數、減少出血。　　研究人員進行一非盲的EXTEND研究，評估艾曲波帕用于ITP成年患者的長期安全性和有效性。　　共302位患者參與研究，艾曲波帕的中位持續治療時間是2.37年（2天-8.87年）。第2周時，血小板計數增長的中位值≥50x109/

　　艾曲波帕是治療白血病的靶向藥，可以通過增加血小板的方式進行抑制疾病。很多人把艾曲波帕與羅米司汀作對比，作為同時增長血小板的藥物，兩者有什么區別呢？　　在一半的骨髓增生異常綜合征（MDS）患者中，有些患者的血小板功能存在缺陷，加之治療藥物如來那度胺和HMA（阿扎胞苷和地西他濱）常會加劇血小板減少。在治療方面，對于MDS伴隨血小板減少癥的直接性治療方法是血小板輸注，但反復輸注血小板會伴發輸注無效。羅米司汀和艾曲波帕（Elbonix）都是刺激血小板產生的藥物。　　羅米司汀是一種TPO非序列同源性的Fc-肽結合蛋白。它可

　　雖然艾曲泊帕有副作用但是效果還是很好的，下面我們來看看艾曲泊帕的副作用和處理方法？　　1.艾曲泊帕常見副作用包括頭痛（10％），腹瀉（9％），肌肉酸痛（5-12％），惡心（4-9％）和疲倦。　　2.服藥期間應每兩周監測肝功能包括血清丙胺酸轉氨酶（ALT或GPT）、天門冬胺酸轉氨酶（AST或GOT）和膽紅素，劑量穩定后則每月監測一次，對肝功能異常者，則每周監測直到肝功能穩定或回到正常值。　　3.值得注意的是，雖然艾曲泊帕優勢明顯，但副作用依然存在。艾曲泊帕常見的嚴重不良反應是出血，且絕大多數出血反應都發生于停藥后。另外艾

　　曲波帕是一種促血小板生成素受體激動劑，適用于治療慢性免疫性（特發性）血小板減少性紫癜患者的血小板減少，對皮質激素、免疫球蛋白或脾切除反應不佳的患者。　　2014年2月3日，葛蘭素史克宣布，FDA
授予艾曲泊帕突破性治療藥物資格，用于治療對免疫療法沒有充分響應的嚴重型再生障礙性貧血 (SAA) 患者的血細胞減少。圖片來自網絡　　艾曲泊帕是唯一一個獲批治療ITP的口服小分子、非肽類TPO-R激動劑，可顯著提升ITP患者血小板計數水平，降低出血事件，減少伴隨用藥，而且服用方便，大大提升了患者用藥依從性。艾曲波帕的起始劑量是

　　2019年國際原發免疫性血小板減少癥（ITP）疾病周數據顯示，我國成年人群中，ITP發病率為5-10/10萬。為了提高公眾對ITP的認識，進一步減輕社會疾病負擔，國家醫療保障局、人力資源社會保障部公布新版《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》，將諾華腫瘤血液疾病領域創新藥物艾曲泊帕乙醇胺片納入乙類《藥品目錄》，用于慢性原發免疫性血小板減少癥(ITP)治療，將有效緩解ITP患者的經濟負擔。那么，艾曲泊帕對中國慢性ITP患者療效如何？　　一項來自中國的多中心、隨機、對照III期臨床研究（大會摘要號：3760），評估了艾曲泊

　　原發免疫性血小板減少癥是一種常見的獲得性自身免疫性出血性疾病，主要由于身體內免疫功能異常導致血小板破壞增多和血小板生成減少所致。　　據統計，我國成年人群中，原發免疫性血小板減少癥發病率為5-10/10萬，多發于60歲以上的老年人、育齡期女性和兒童。極易引發皮膚黏膜出血、顱內出血、胃腸道大量出血等癥狀，重者會導致死亡。治療原發免疫性血小板減少癥主要是為了提升血小板計數至安全水平、減少或避免出血、改善生活質量。　　上海交大醫學院瑞金醫院血液科執行主任陳教授在介紹：“目前，我國一些原發免疫性血小板減少癥患者

　　ITP，原發免疫性血小板減少癥（亦稱特發性血小板減少性紫癜），是一種獲得性自身免疫性出血性疾病，約占出血性疾病總數的 1/3。我國成人 ITP
年發病率為 5～10/10 萬，60 歲以上老年人是該病的高發群體；同時，ITP 也是兒童最常見的出血性疾病。　　臨床上，糖皮質激素是治療ITP常用的一線用藥。可是ITP是一種慢性疾病，需長期服藥，長期使用糖皮質激素可能產生多種不良反應。　　隨著對血小板產生機制的認識加深，我們了解到：血小板的產生經歷了造血干細胞和巨核細胞分化、增殖和成熟，最終血小板形成，釋放到血液。其中 TPO
是

　　原發免疫性血小板減少癥（ITP）又叫做特發性血小板減少性紫癜，主要由于機體內免疫功能異常導致的血小板破壞增多和血小板生成減少所致，是一種常見的獲得性自身免疫性出血性疾病，約占出血性疾病總數的1/3。　　據統計，我國成年人群中，ITP發病率為5-10/10萬，多發于60歲以上的老年人、育齡期女性和兒童群體。由于ITP患者血小板的減少，極易引發皮膚黏膜出血、顱內出血、胃腸道大量出血等癥狀，嚴重的則會死亡。　　因此，ITP是一種“致死性”疾病。在治療方面，臨床及患者仍面臨挑戰。　　傳統的糖皮質激素、丙種球蛋白等一線治療方

　　卡博替其對于癌癥的廣泛有效性可以說是比較多的，卡博替尼尚在臨床試驗的適應癥包括：肝癌、軟組織肉瘤、非小細胞肺癌、前列腺癌、乳腺癌、卵巢癌、腸癌等。　　目前卡博替尼在肺癌、腎癌、肝癌、甲狀腺髓樣癌、和實體瘤中均收獲了較好的治療效果，對于骨轉移的控制效果尤其突出。　　FDA已經批準卡博替尼適應癥包括：用于治療經治療后復發的晚期甲狀腺髓樣癌和索坦治療失敗的晚期腎癌。　　也有部分非小細胞肺癌也會存在相關的靶點，相關臨床試驗顯示，存在相關的靶點的話，有效率是28%，腫瘤控制率接近100%；另外，在腎癌的臨床試驗

　　卡博替尼的治療范圍也很廣，比如甲狀腺癌、晚期腎癌和肝癌等。此外患者要注意的就是卡博替尼的副作用，它的副作用包括皮膚毒性、胃腸道毒性，嚴重出血、高血壓、蛋白尿、腎病綜合征、可逆性后部白質腦病綜合癥和生殖毒性。所以卡博替尼治療期間定期監測尿蛋白，當出現嚴重副作用時停藥。　　不良反應及處理方式　　1. 腹瀉　　對癥處理：可給予蒙脫石散劑（思密達）、洛哌丁胺（易蒙停），同時對癥治療，用口服補液鹽（ORS）預防和糾正脫水、補充電解質，口服維生素。　　2.惡心、嘔吐　　對癥處理：進清淡易消化食物，少量多餐，少吃

　　一項II 期隨機試驗，對卡博替尼用于去勢難治性前列腺癌患者中的活性進行了評價。在研究中，患者每日100 mg 的 Cabozantinib。根據
RECIST( 實體瘤療效評價標準 )，在第 12 周時病情穩定的患者被隨機分配，服用 cabozantinib 或安慰劑。　　研究人員共招募了 171
例去勢難治性前列腺癌患者。根據觀察到的卡博替尼（cabozantinib）活性，在較早的階段即停止了隨機分配。研究發現，72%
患者的軟組織病灶部位出現消退，而在骨骼掃描中，68% 的可評價患者出現改善，其中包括 12% 的患者出現完全消退。第 12 周時的客觀緩解率為 5%，同

　　目前，卡博替尼(cabozantinib)已經被批準用于多種惡性腫瘤。尚在臨床實驗的適應病癥：肝癌、軟組織肉瘤、非小細胞肺癌、前列腺癌、乳腺癌、卵巢癌、腸癌等。主要的臨床試驗：　　腎癌：根據最新的數據研究，卡博替尼(cabozantinib)在腎癌一線的醫治中已經刷新了塵封了十幾年的數據，完爆腎癌一線使用藥——舒尼替尼(sunitinib)。　　臨床數據：卡博替尼(cabozantinib)VS舒尼替尼(sunitinib)，有效概率46%VS18%，無進展生存期8.2個月VS
5.6個月，更重要的是總生存期30.3個月VS21.8個月。孟加拉卡博替尼仿制藥80mg 更多規格咨詢海得康

　　2020年2月，柳葉刀雜志公布了一項臨床研究的最新數據，研究的目的是評估卡博替尼在晚期尤文肉瘤和骨肉瘤患者中的活性。　　研究人員進行了一項多中心、單臂、兩個階段的Ⅱ期試驗，入組患者均為年滿12歲、ECOG評分為0~1的患有晚期尤文肉瘤或骨肉瘤的患者。　　所有患者接受卡博替尼【成人每次60mg，兒童（16歲）每次40mg/m2，每日一次】治療，直到疾病進展或出現不可耐受的毒性反應。　　尤文肉瘤患者的主要觀察終點是治療開始后6個月內的最佳客觀反應，骨肉瘤患者的主要觀察終點是6個月時的客觀反應率（ORR）和無進展生存期（PFS）。