2019年國際原發免疫性血小板減少癥（ITP）疾病周數據顯示，我國成年人群中，ITP發病率為5-10/10萬。為了提高公眾對ITP的認識，進一步減輕社會疾病負擔，國家醫療保障局、人力資源社會保障部公布新版《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》，將諾華腫瘤血液疾病領域創新藥物艾曲泊帕乙醇胺片納入乙類《藥品目錄》，用于慢性原發免疫性血小板減少癥(ITP)治療，將有效緩解ITP患者的經濟負擔。那么，艾曲泊帕對中國慢性ITP患者療效如何？

　　一項來自中國的多中心、隨機、對照III期臨床研究（大會摘要號：3760），評估了艾曲泊帕（Eltrombopag）治療24周對于中國慢性原發免疫性血小板減少癥（ITP）患者的療效性和安全性。研究共納入150例ITP患者，以2:1比例分配至艾曲泊帕組（n=100）、安慰劑組（n=50）進行治療。

　　截至目前，所有150例慢性ITP患者均完成1期，并進入了2期。結果顯示，E-E組ITP患者的平均血小板計數（PLTC）為41~80×109/L，而P-E組PLTC數值與E-E組相似，平均值也>40×109/L。絕大部分患者的PLT >30×109/L或為基礎PLT值的2倍以上的比例，P-E組為90%，vs E-E組為81.8%。此外，患者中>50×109/L的比例，E-E組為38%，P-E組為20%。

　　安全性方面，接受艾曲泊帕治療的患者不良反應輕度輕微，大部分為1~2級，3級AEs為11%，4級AEs僅為4%，并且不良反應具有可控性。這項研究目前的結果表明，采用艾曲泊帕治療24周對于中國慢性ITP患者具有長期良好的療效，并且耐受性良好。

　　血小板是血液中的一種成分。當人體出血時，血小板能夠聚集起來，粘附在傷口周圍，產生啟動凝血機制的化學物質，從而止血。一旦血小板數量低于正常值，人就可能出血不止。原發免疫性血小板減少癥（ITP），也稱特發性血小板減少性紫癜，就是血小板由于自身免疫的原因無法達到正常數量，從而造成患者流血不止，無法凝固。

　　在日常生活中，患者血小板數量一旦下降，就會頻繁地出現自發性出血和皮下紫癜，嚴重時甚至會出現突如其來的內臟、顱內大出血，危及生命。另一方面，ITP患者常年伴有嚴重的乏力、精神不振，長期的治療除了給患者及其家庭帶來巨大的經濟負擔的同時，日常疾病癥狀以及一系列干預也會導致患者生活質量的下降，甚至無法正常工作和學習。

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