2020年2月，柳葉刀雜志公布了一項臨床研究的最新數據，研究的目的是評估卡博替尼在晚期尤文肉瘤和骨肉瘤患者中的活性。

　　研究人員進行了一項多中心、單臂、兩個階段的Ⅱ期試驗，入組患者均為年滿12歲、ECOG評分為0~1的患有晚期尤文肉瘤或骨肉瘤的患者。

　　所有患者接受卡博替尼【成人每次60mg，兒童（<16歲）每次40mg/m2，每日一次】治療，直到疾病進展或出現不可耐受的毒性反應。

　　尤文肉瘤患者的主要觀察終點是治療開始后6個月內的最佳客觀反應，骨肉瘤患者的主要觀察終點是6個月時的客觀反應率（ORR）和無進展生存期（PFS）。

　　90例患者(45例為尤文肉瘤，45例為骨肉瘤)被納入研究。尤文肉瘤患者平均隨訪31.3個月，骨肉瘤患者平均隨訪31.1個月。39例尤文肉瘤患者和42例骨肉瘤患者在組織學和影像學檢查后可評估療效。

　　試驗結果表明，在尤文肉瘤患者中，10例(26%)患者在6個月時出現了客觀反應(均為部分反應)；

　　在骨肉瘤患者中，5例(12%)患者有客觀反應(均為部分反應)，14例(33%)患者在6個月內無疾病進展。

　　最常見的3~4級不良反應有：低磷酸鹽血癥【(5例(11%)為尤文肉瘤，3例(7%)為骨肉瘤】、天冬氨酸氨基轉移酶升高【2例(4%)為尤文肉瘤，3例(7%)為骨肉瘤】、手掌-足底綜合征【3例(7%)為尤文肉瘤，2例(4%)為骨肉瘤】，氣胸【1例(2%)為尤文肉瘤，4例(9%)為骨肉瘤】、中性粒細胞減少【2例(4%)為尤文肉瘤，4例(9%)為骨肉瘤】。

　　90例患者中有61例(68%)報告了至少一例嚴重不良事件，沒有病人死于與藥物有關的毒性作用。

　　卡博替尼在晚期尤文肉瘤和骨肉瘤患者中具有抗腫瘤活性，一般耐受良好。在這種情況下，卡博替尼可能是一種新的治療選擇，值得進一步研究。

　　據了解，孟加拉碧康制藥公司生產的卡博替尼仿制藥是迄今為止唯一獲得政府監管機構批準合法生產的仿制藥。產品符合歐洲藥典和美國藥典標準。由于無需支付巨額專利費，卡博替尼價格十分親民。

　　仿制藥是指與商品名藥在劑量、安全性和效力(不管如何服用)、質量、作用以及適應癥上均相同的一種仿制品，上市前還會做等效性評價。在印度、孟加拉，政府制定了特殊的專利強制特許。當民眾買不起高價的專利藥時，無論專利保護期是否結束，都允許該藥品直接被仿制。仿制藥由于免除了研發成本，價格只是專利藥品的10%-40%，因此，孟加拉版仿制藥價格親民。

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