艾曲泊帕于2008年獲FDA批準上市，是首個也是唯一獲得批準的小分子非肽類TPO受體激動劑。它可與TPO受體的跨膜區域結合，進而活化JAK-STAT和MAPK等激酶的細胞內信號途徑，刺激巨核細胞增殖分化，增加血小板生成。艾曲泊帕是少數經過隨機對照試驗驗證的慢性ITP治療選擇之一，目前已獲得了FDA和EMA以及世界范圍內許多國家的注冊批準。

　　艾曲泊帕療效研究

　　RAISE試驗證實了艾曲泊帕對成人ITP的有效治療作用：這是一項III期、隨機、雙盲、安慰劑對照研究，患者均為成人慢性ITP，血小板＜30×109 /L ，按2:1隨機分入治療組（艾曲泊帕50 mg/d，根據治療反應調整劑量，最大75  mg/d，）和安慰劑組，治療時間6個月。

　　6個月后，治療組更多患者出現反應（治療組52% vs.安慰劑組16%）；6個月的治療時間內，治療組更多患者至少一次出現治療反應（治療組79% vs.安慰劑組29%）。

　　艾曲泊帕安全性研究

　　EXTEND試驗證實了艾曲泊帕的安全性和耐受性良好：這是一項全球、多中心、開放式延長試驗，患者來自TRA100773A、TRA100773B、RAISE和REPEAT四個試驗，中位持續時間2.3年（2天~6.4年）。研究中85%的患者至少一次出現治療反應（47%獲得持續反應）。研究表明慢性ITP成人患者對艾曲泊帕治療總體耐受良好，較以往的II/III期研究相比，持續艾曲泊帕治療并未增加副反應，在具有其它危險因素的患者中可能增加靜脈血栓形成的風險。

　　艾曲泊帕在兒童ITP中的應用

　　PETIT（艾曲泊帕治療兒童持續性和慢性免疫性血小板減少癥的II期安慰劑、對照臨床研究）和 PETIT2試驗（艾曲泊帕治療兒童慢性免疫性血小板減少癥的隨機、安慰劑對照試驗）是艾曲泊帕可以用于治療兒童ITP的基礎研究。研究中患者納入標準包括：1~17歲、血小板＜30×109 /L、診斷ITP≥6~12個月、對一種及以上的ITP治療耐藥或復發、未曾使用過TPO受體激動劑。患者共分成3個隊列，隊列1：12~17歲，隊列2：6~11歲，隊列3：1~5歲。

　　兩項研究中80%～81%患者至少達到一次療效反應，在非盲期最后12周，43%～44%患者療效持續9周，艾曲泊帕耐受性良好，沒有發現新的不良反應，沒有觀察到血栓形成事件。能降低任意程度出血和臨床顯著出血。

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