生長激素缺乏癥（GHD）是一種特征為垂體前葉分泌生長激素不足的疾病。生長激素在兒童的生長發(fā)育以及維持肌肉、骨骼和脂肪組織的健康平衡中扮演著至關(guān)重要的角色。這種疾病的成因多樣，可能是先天性的基因突變或大腦結(jié)構(gòu)缺陷，也可能是后天因創(chuàng)傷、感染、放射治療或腫瘤生長等因素導(dǎo)致的。有些病例甚至無法明確原因，被歸類為特發(fā)性。

　　兒童生長激素缺乏癥（pGHD）影響著大約每3,500至10,000名兒童中的一名，導(dǎo)致他們生長遲緩或受限。GHD的癥狀包括外表比實(shí)際年齡小、腹部脂肪堆積、頭發(fā)稀疏、牙齒發(fā)育遲緩、指甲生長不良、面部骨骼發(fā)育延遲以及軀干肥胖等。對于兒童來說，pGHD會導(dǎo)致身材明顯矮小，與同齡人相比存在顯著的發(fā)育遲緩。

　　而NGENLA作為一種新型長效人類生長激素受體（GHR）激動劑，為GHD的治療帶來了新的希望。它通過結(jié)合并激活GHR，引發(fā)一系列信號轉(zhuǎn)導(dǎo)事件，從而促進(jìn)生長和新陳代謝的變化。這種結(jié)合激活了STAT5b信號通路，進(jìn)而提高了胰島素樣生長因子（IGF-1）的血清濃度。GH和IGF-1在刺激體內(nèi)生長和代謝功能方面發(fā)揮著至關(guān)重要的作用。

　　NGENLA的獨(dú)特之處在于，它能夠模仿內(nèi)源性生長激素的作用，不僅促進(jìn)線性生長，還能增強(qiáng)蛋白質(zhì)合成并影響碳水化合物、脂質(zhì)和礦物質(zhì)的代謝。這為GHD患者提供了一種更為有效且安全的治療選擇。

　　FDA對NGENLA的批準(zhǔn)基于一項嚴(yán)謹(jǐn)?shù)亩嘀行摹㈦S機(jī)、開放標(biāo)簽、主動對照Ⅲ期臨床研究。該研究旨在比較每周一次的NGENLA給藥與每日一次的GENOTROPIN（生長激素）給藥的效果。共有224名未經(jīng)治療的GDH兒科患者參與了這項研究，他們被隨機(jī)分配接受NGENLA治療或生長激素治療，治療周期為52周。

　　研究結(jié)果顯示，NGENLA治療組的年化身高增長速度為10.1厘米/年，而接受生長激素治療的患者為9.8厘米/年。這一結(jié)果成功證明了NGENLA與生長激素相比的非劣效性。更值得一提的是，NGENLA在研究過程中表現(xiàn)出了良好的耐受性，其安全性與生長激素相當(dāng)。

　　在不良反應(yīng)方面，最常見的是注射部位反應(yīng)、鼻咽炎、頭痛、發(fā)熱、貧血、咳嗽、嘔吐、甲狀腺功能減退、腹痛、皮疹和口咽痛等。這些反應(yīng)大多為輕度至中度，且在治療過程中逐漸減輕或消失。

　　NGENLA作為一種新型長效人類生長激素受體激動劑，在治療生長激素缺乏癥方面展現(xiàn)出了巨大的潛力。其良好的耐受性和與生長激素相當(dāng)?shù)陌踩�性使其成為未來GHD治療領(lǐng)域的一顆璀璨明星。

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