近日，美國食品和藥物管理局（FDA）擴(kuò)大了Praluent（alirocumab）注射液的適用范圍，批準(zhǔn)其用于治療八歲及以上患有雜合子家族性高膽固醇血癥（HeFH）的兒科患者。這一決定為患有這種遺傳性疾病的兒童提供了新的治療選擇。

　　家族性高膽固醇血癥（FH）是一種由基因突變引起的遺傳性疾病，這些基因控制著身體如何處理膽固醇。這種突變會(huì)導(dǎo)致低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平異常升高。當(dāng)從父母一方遺傳到一個(gè)突變基因時(shí)，就會(huì)形成HeFH；而從父母雙方各遺傳到一個(gè)突變基因時(shí)，則會(huì)形成更為嚴(yán)重的純合FH。

　　FDA的這一批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)3期隨機(jī)多中心試驗(yàn)的結(jié)果，該試驗(yàn)評估了年齡在8至17歲、LDL-C水平為130毫克或更高的HeFH患者。這些患者已經(jīng)在接受其他降脂藥物治療。試驗(yàn)結(jié)果顯示，與安慰劑相比，每4周接受Praluent治療的患者在24周時(shí)LDL-C降低了31%。這一研究成果已發(fā)表在《美國醫(yī)學(xué)會(huì)兒科雜志》上。

　　除了LDL-C的顯著降低外，該研究還顯示了其他關(guān)鍵脂質(zhì)參數(shù)的改善。同時(shí)，沒有發(fā)現(xiàn)新的不良反應(yīng)，并且Praluent在兒科患者中的安全性與在成人HeFH患者中觀察到的安全性保持一致。

　　Praluent是一種通過抑制PCSK9與LDL受體的結(jié)合來發(fā)揮作用的藥物。它能夠增加肝細(xì)胞表面可用的LDL受體數(shù)量，從而幫助清除血液中的LDL膽固醇。目前，Praluent已在美國、歐盟、日本、加拿大、瑞士和巴西等60個(gè)國家獲得批準(zhǔn)，為廣大高膽固醇患者提供了新的治療選擇。此次FDA的擴(kuò)展批準(zhǔn)將進(jìn)一步擴(kuò)大Praluent的受益人群，使更多患有遺傳性高膽固醇的兒科患者能夠受益。

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