近日，美國食品和藥物管理局（FDA）宣布授予cambritaxestat（IOA-289）孤兒藥資格，將其作為胰腺癌患者的潛在治療選擇。這一消息為胰腺癌患者帶來了新的希望。

　　Cambritaxestat是一種口服制劑，通過抑制細胞外酶自分泌運動因子（ATX）來發揮作用。ATX酶將溶血磷脂酰膽堿轉化為溶血磷脂酸（LPA），而LPA是一種具有生物活性的磷脂，能夠促進多種疾病相關細胞的增殖、遷移和存活。臨床前數據表明，cambritaxestat可以阻礙癌細胞的生長和增殖，增強免疫細胞進入腫瘤的能力，并有助于防止纖維化的發展。

　　目前，一項關于cambritaxestat的1/2期研究（NCT05586516）正在進行中，該研究旨在探索單獨使用ATX抑制劑以及與吉西他濱和白蛋白結合型紫杉醇（Abraxane）聯合使用的安全性和耐受性。該研究目前正在招募轉移性胰腺癌患者參與。

　　盡管近年來胰腺癌患者的生存率有所提高，但5年后的生存率仍僅為13％。因此，胰腺癌仍然是一種具有高度侵襲性和致命性的疾病。Cambritaxestat獲得孤兒藥資格將加速其進入臨床試驗的進程，并為選擇有限的患者提供新的治療方法。

　　最近發表在《實驗與臨床癌癥研究雜志》上的一項研究中，研究人員評估了cambritaxestat在不同胃腸道（GI）道腫瘤細胞系中的效果，以深入了解該藥物對細胞活力和運動性的影響。研究結果顯示，cambritaxestat能夠抑制2D和3D體外模型中胃腸道腫瘤細胞系的生長和遷移，并且該效果具有劑量依賴性。此外，用該藥物處理可導致所有測試細胞系中幾種促凋亡蛋白的表達更高。

　　這項開放標簽、劑量遞增的1b期研究計劃招募經組織學或細胞學證實的轉移性不可切除胰腺腺癌患者參與。符合條件的患者年齡至少為18歲，具有根據RECISTv1.1標準可測量的疾病，且ECOG體能狀態為0或1。之前接受過系統治療的患者不符合資格。關鍵的排除標準包括已知的活動性中樞神經系統轉移和/或癌性腦膜炎等。

　　該研究的主要目的是檢查治療引起的不良反應，并評估藥物的峰值血漿濃度、最低觀察到的血漿濃度等指標。同時，研究人員還將以總體緩解率、疾病控制率、緩解持續時間、無進展生存期和總體生存期等形式評估患者的療效變化。該試驗的預計入組人數為24名患者，預計初步完成時間為2024年12月。

　　總之，FDA授予cambritaxestat治療胰腺癌孤兒藥資格是一個重要的里程碑，它將加速該藥物的臨床開發進程并為胰腺癌患者提供新的治療選擇。我們期待著這一藥物在未來的臨床試驗中能夠取得積極的結果，并為胰腺癌患者帶來更好的生存質量和更長的生存期。

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