美國藥品和保健品監管局（MHRA）已批準Agamree（vamorolone）用于治療4歲及以上患者的杜氏肌營養不良癥（DMD）。

　　據估計，全球每3,500名男性新生兒中就有一人患有DMD，它是一種罕見的肌肉萎縮性疾病，由編碼肌營養不良蛋白指令的基因發生變化或突變引起，而抗肌營養不良蛋白是增強和保護肌肉所必需的。該疾病的主要里程碑是喪失行走和自行進食、開始輔助通氣和發展為心肌病。

　　Agamree是一種解離類固醇，其作用方式與現有皮質類固醇類似，后者是DMD兒童和青少年患者目前的護理標準，但沒有相同的安全問題。

　　MHRA對該藥物的決定適用于DMD患者，無論其潛在突變或動態狀態如何，這一決定得到了關鍵VISION-DMD研究和三項開放標簽研究結果的支持。

　　在VISION-DMD中，接受Agamree治療的患者平均保持與安慰劑治療相似的生長，而接受皮質類固醇潑尼松治療的患者平均出現生長遲緩。此外，24周后從潑尼松改用Agamree的人平均能夠在研究的剩余時間內恢復身高增長。

　　藥企表示，與皮質類固醇不同，在臨床研究48周后，Agamree并未導致骨代謝減少或脊柱骨礦化顯著減少。

　　在歐盟委員會批準Agamree用于治療四歲及以上患者的DMD后不到一個月，英國就獲得了批準。該藥物還于去年10月底獲得美國食品和藥物管理局批準用于兩歲及以上的患者。

　　海得康”挖掘海外已上市藥品資訊，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務，海得康醫學顧問咨詢電話：400-001-9769，官網微信：15600654560。

　　【友情提示：本文醫藥信息內容僅供參考，具體疾病治療和用藥請咨詢醫生評估，海得康不承擔任何責任。本站圖片來源于網絡，侵權請聯系刪除。】