歐盟委員會批準艾伏尼布（ivosidenib）用于急性髓系白血病和膽管癌的靶向治療，這兩種疾病均帶有異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）突變。對于急性髓性白血病，它已被批準與阿扎胞苷聯合使用，而對于膽管癌，它被指定為單一療法。

　　與阿扎胞苷聯合治療新診斷的具有異檸檬酸脫氫酶1（IDH1）突變且不符合標準治療條件的急性髓性白血病成人患者誘導化療；

　　作為單一療法，用于治療患有（IDH1）突變的局部晚期或轉移性膽管癌成年患者，這些患者之前至少接受過一種全身治療。

　　艾伏尼布是歐洲批準的第一個也是唯一一個IDH1抑制劑。與膽管癌和急性髓性白血病的現有療法相比，它為患者提供了顯著的益處，因此已獲得孤兒藥稱號。

　　IDH1突變是急性髓系白血病和膽管癌疾病進展的主要因素，這些疾病通常在晚期才被診斷出來，因此需要有針對性的治療選擇。ivosidenib等新療法的開發，其作用機制不同于傳統化療，為患者提供了能夠延長預期壽命和生活質量的新治療選擇.

　　歐盟急性髓性白血病委員會的批準基于AGILE研究的數據，該研究是一項全球3期、多中心、雙盲、隨機、安慰劑對照臨床試驗，發表在《新英格蘭醫學雜志》上。

　　結果表明，無事件生存期（EFS）（風險比[HR]0.33；95％CI[0.16,0.69]）和總生存期（OS）（HR0,44；95％CI[0.27,0.73]）與阿扎胞苷聯用與阿扎胞苷加安慰劑相比，在接受艾伏尼布治療且不適合靶向化療的IDH1突變急性髓性白血病患者中的療效。艾伏尼布+阿扎胞苷和安慰劑+阿扎胞苷的中位OS（95％CI）分別為24.0（11.3,34.1）和7.9（4.1,11.3）個月。

　　除了EFS的主要終點外，該研究還滿足了所有關鍵的次要終點，包括完全緩解（CR）率、OS和部分血液學恢復的完全緩解率（CRh），以及緩解率目標（ORR）。這些結果表明，對于新診斷為IDH1突變且不適合標準化療的AML患者，艾伏尼布與阿扎胞苷聯合治療是一種有效的聯合治療選擇。

　　最常見的不良反應是嘔吐、中性粒細胞減少、血小板減少、心電圖QT間期延長和失眠。

　　關于膽管癌，歐盟委員會對艾伏尼布的批準得到了ClarIDHy研究數據的支持，該研究是第一個也是唯一一個針對既往治療過的IDH1突變膽管癌的隨機3期研究。獨立審查委員會得出的ClarIDHy試驗結果顯示，無進展生存期（PFS）主要終點有統計學顯著改善（HR0.37；95％CI[0.25,0.54]，p＜0.001）。

　　艾伏尼布和安慰劑的中位PFS（95％CI）分別為2.7（1.6,4.2）和1.4（1.4,1.6）個月。隨機接受ivosidenib治療的患者中，分別有32％和22％在6個月和12個月時未出現進展或死亡，而安慰劑組則沒有。

　　最常見的不良反應是疲勞、惡心、腹痛、腹瀉、食欲下降、腹水、嘔吐、貧血和皮疹。

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