FLT3內部串聯重復（ITD）突變陽性的急性髓性白血病（AML）患者預后較差。Quizartinib是一種口服的、高效的、選擇性的2型FLT3抑制劑，加上化療在FLT3-ITD陽性新診斷AML患者中顯示出抗腫瘤活性和可接受的安全性。該研究的目的是比較quizartinib與安慰劑對18-75歲FLT3-ITD陽性新診斷AML患者總生存期的影響。

　　一項隨機、雙盲、安慰劑對照的3期試驗，在FLT3患者中比較quizartinib和安慰劑聯合化療在誘導和鞏固中的作用，然后繼續進行quizartinib或安慰劑單藥治療-在歐洲26個國家的193家醫院和診所新診斷出ITD陽性的AML。18-75歲的患者符合條件。獨立的生物統計學家通過交互式網絡和語音響應系統將患者隨機分配（1:1）至quizartinib組或安慰劑組，并按地區、年齡和診斷時的白細胞計數進行分層。患者、研究人員、資助者和合同研究組織對分配的治療不知情。誘導治療包括標準的7+3誘導方案，阿糖胞苷每天100mg/㎡（或200mg/㎡從第1天到第7天連續靜脈輸注蒽環類藥物（柔紅霉素60mg/㎡每天或伊達比星12mg/㎡每天）在第1、2和3天靜脈輸注，然后從第8天開始每天口服quizartinib 40mg或安慰劑，持續14天。完全緩解或完全緩解伴中性粒細胞或血小板恢復不完全的患者接受標準鞏固治療，包括大劑量阿糖胞苷加奎扎替尼（每天口服40毫克）或安慰劑、異基因造血細胞移植（allo-HCT）或兩者作為鞏固治療，隨后通過連續使用單藥quizartinib或安慰劑長達3年。主要結局是總生存期，定義為從隨機分組到全因死亡的時間，并在意向治療人群中進行評估。在接受至少一劑quizartinib或安慰劑的所有患者中評估安全性。

　　2016年9月27日-2019年8月14日期間，篩選了3468名AML患者，并隨機分配了539名FLT3-ITD陽性AML患者（294名[55％]男性患者和245名[45％]女性患者）quizartinib組（n=268）或安慰劑組（n=271）。quizartinib組268名患者中的148名（55％）和安慰劑組271名患者中的168名（62％）終止了研究，主要是因為死亡（quizartinib組148名患者中的133[90％]vs158[94％]]安慰劑組168人）或撤回同意（quizartinib組148人中的13[9％]安慰劑組168人中的9[5％]）。中位年齡為56歲（范圍20–75，IQR46·0–65·0）。在中位隨訪39·2個月（IQR31·9–45·8）中，quizartinib的中位總生存期為31·9個月（95％CI21·0–不可估計）對比15·1個月（13·2–26·2）對于安慰劑（風險比0·78，95％CI0·62–0·98，p=0·032）。quizartinib組和安慰劑組中相似比例的患者至少發生一次不良事件（quizartinib組265例中有264例[100％]，安慰劑組268例中有265例[99％]）和1例3級或更高級別的不良事件（quizartinib組265人中的244人[92％]和安慰劑組268人中的240人[90％]）。最常見的3級或4級不良事件是發熱性中性粒細胞減少癥、低鉀血癥、

　　在有或沒有allo-HCT的標準化療中加入quizartinib，然后繼續單藥治療長達3年，導致18-75歲患有FLT3-ITD陽性新診斷AML的成年人的總生存期得到改善。基于QuANTUM-First試驗的結果，quizartinib為成年FLT3-ITD陽性新診斷AML患者提供了一種新的、有效的、普遍耐受性良好的治療選擇。

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