Wainua（eplontersen）已獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的批準，用于治療患有遺傳性轉甲狀腺素蛋白介導的淀粉樣變性多發性神經病（hATTR-PN或ATTRv-PN）的成人患者，這是一種罕見的疾病，可導致診斷后五年內伴有運動障礙的周圍神經損傷。

　　遺傳性轉甲狀腺素蛋白介導的淀粉樣變性多發性神經病如果不進行治療，通常會在十年內致命，全世界約有40,000人受到影響。

　　在遺傳性和非遺傳性轉甲狀腺素蛋白介導的淀粉樣變性中，轉甲狀腺素蛋白（TTR）蛋白在組織中形成原纖維并干擾其正常功能。隨著TTR蛋白纖維的積累，更多的組織損傷會發生，疾病也會惡化。

　　Wainua旨在從源頭減少TTR蛋白的產生，目前是唯一批準用于ATTRv-PN的藥物，可以通過自動注射器自行給藥。

　　FDA對該療法的決定得到了后期NEURO-TTRansform試驗的積極35周中期分析的支持，其中Wainua與血清TTR濃度和神經病變損傷等共同主要終點的一致和持續獲益相關。以及生活質量的關鍵次要終點。

　　在《美國醫學會雜志》上發表的試驗的積極結果進一步證明了Wainua在35、66和85周時對ATTRv-PN各譜系的益處。

　　Wainua的批準提供了一種新的治療選擇，與基線相比，可以持續降低血清TTR濃度，同時阻止疾病進展并改善患有這種衰弱疾病的人們的生活質量。

　　該藥物目前還在一項后期試驗中進行評估，用于治療轉甲狀腺素蛋白介導的淀粉樣心肌病，這是一種系統性、進行性和致命性的疾病，通常會導致進行性心力衰竭，并常常在發病后三到五年內死亡。

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