在雙盲、隨機、安慰劑對照PATH-HHT試驗中，每日使用免疫調(diào)節(jié)劑泊馬度胺治療6個月可顯著減少遺傳性出血性毛細血管擴張（HHT）患者的嚴重鼻出血。

　　HHT，也稱為Osler-Weber-Rendu綜合征，可能危及生命，并且同樣影響不同背景的男性、女性和兒童。患有HHT的人會出現(xiàn)小病變（毛細血管擴張），并可能破裂和出血。超過90％的HHT患者會出現(xiàn)慢性鼻出血。HHT無法治愈，但治療可以改善癥狀并降低嚴重并發(fā)癥的風(fēng)險。

　　在PATH-HHT試驗中，與安慰劑相比，泊馬度胺在6個月時患者的鼻出血嚴重程度評分（ESS）（一種追蹤鼻出血的工具）降低了0.95。

　　研究人員表示，泊馬度胺與沙利度胺一樣，是一種免疫調(diào)節(jié)藥物，具有已知的抗血管生成活性。為什么在PATH-HHT試驗中使用泊馬度胺而不是其他免疫調(diào)節(jié)藥物，是因為它的安全性和使用方便性。

　　在該試驗中，144名HHT患者按照2:1的比例被隨機分配至每天4mg的泊馬度胺或匹配的安慰劑組，為期6個月。

　　患者還患有貧血，且ESS評分≥3（0-10級）（0-1表示無鼻出血，2-6表示輕度至中度鼻出血，4-10表示中度至重度鼻出血）。平均年齡為59歲，其中48％為女性。在134名接受基因檢測的患者中，37％的患者存在ENG突變，51％的患者存在AVRL1突變，1％的患者存在SMAD4突變。

　　基線時的平均ESS為5。每日平均鼻出血持續(xù)時間為16分鐘。六個月前，84％的人接受了鐵劑輸注，19％的人接受了輸血。超過三分之一的參與者有胃腸道出血；40％患有肺動靜脈畸形。

　　泊馬度胺的益處早在3個月內(nèi)就顯現(xiàn)出來，并持續(xù)到治療后1個月。

　　至于HHT特定生活質(zhì)量評分的變化，與安慰劑組相比，泊馬度胺治療組在6個月和隨訪結(jié)束時的生活質(zhì)量都有更大且持續(xù)的改善（分別為p=0.015和p=0.017））。

　　便秘或腹瀉（60％）和中性粒細胞減少癥（45％）是該藥物最常見的不良事件，其次是皮疹（36％）和輕度震顫（8％）。麥克雷說，沒有關(guān)于泊馬度胺的機會性感染或血栓形成信號的報告。

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