ASH上發表的一項研究表明，在使用Janus激酶抑制劑（JAKi）魯索替尼治療的骨髓纖維化（MF）患者中，Fedratinib（菲卓替尼，菲達替尼）在脾臟體積縮小（SVR）和癥狀緩解率方面優于最佳可用療法（BAT）2023年。

　　研究人員對總共201名患有原發性、真性紅細胞增多癥后或原發性血小板增多癥MF的患者進行了隨機分組，這些患者的動態國際預后評分系統（DIPSS）評分≥中級-2，脾腫大（≥450cm3），血小板≥50x10^9/L，外周血成髓細胞＜5％，硫胺素基線正常，復發/難治性（R/R）或對魯索替尼不耐受，在28天內接受fedratinib400mg/天（n=134）或BAT（n=67）循環。

　　根據脾臟大小、血小板計數和魯索替尼R/R與不耐受情況對參與者進行分層。研究人員允許對疾病進展或第6周期（EOC6）反應評估后的患者改用fedratinib。患者接受治療直至出現不耐受或缺乏療效，并每3個月進行一次隨訪，直至死亡、撤回同意或研究結束。

　　EOC6時SVR≥35％（SVR35）作為主要終點。次要終點是癥狀緩解（通過骨髓纖維化癥狀評估表測量的總癥狀評分降低≥50％）、SVR≥25％（SVR25）、SVR和癥狀緩解的持久性以及安全性。

　　在患者中（中位年齡70歲），52.2％為男性，54.7％患有原發性MF，76.1％患有中度2DIPPS風險。46名（68.7％）接受BAT治療的患者轉而接受fedratinib。BAT組中的大多數患者接受魯索替尼（70.1％）、羥基脲（10.4％）或魯索替尼加羥基脲（7.5％）治療。

　　在數據截止時（2022年12月27日；中位隨訪時間15個月），接受fedratinib治療的患者在EOC6時的SVR35率顯著高于接受BAT治療的患者（35.8％vs6.0％；p＜0.0001）。Fedratinib在整個治療過程中還在EOC6和SVR35表現出優異的SVR25。

　　Fedratinib帶來的SVR35益處在各個亞組中均得到體現。在EOC6時，接受fedratinib治療的患者的癥狀緩解率也高于接受BAT治療的患者（34.1％vs16.9％；p=0.0033）。

　　Fedratinib的中位治療持續時間為43周，BAT的中位治療持續時間為24.7周。在安全人群的前6個周期中，接受fedratinib治療的70名患者（52.2％）和接受BAT治療的20名患者（29.9％）出現了劑量中斷/減少，首次減少/中斷的中位時間分別為44.0天和56.5天。

　　此外，fedratinib組中的13名患者（9.7％）和BAT組中的4名患者（6.0％）發生了導致永久停止治療的治療引起的不良事件（TEAE）。服用fedratinib的132名患者（98.5％）和服用BAT的65名患者（97.0％）至少發生了1次TEAE。

　　最常見的TEAE是腹瀉（fedratinib組為38.1％，BAT組為0.0％）和惡心（fedratinib組為38.1％，BAT組為1.5％）。大多數病例為1級或2級。

　　Fedratinib組和BAT組分別有52名（38.8％）和8名（11.9％）患者發生3級或4級TEAE，其中最常見的是血小板減少癥（11.9％vs3.0％）和貧血（9.0％vs9.0％）。

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