嬰兒KMT2A重排急性淋巴細胞白血病（ALL）是一種侵襲性疾病，3年無事件生存率低于40％。大多數(shù)復(fù)發(fā)發(fā)生在治療期間，三分之二發(fā)生在診斷后1年內(nèi)，90％發(fā)生在診斷后2年內(nèi)。盡管加強了化療，但近幾十年來結(jié)果并未改善。

　　研究blinatumomab（一種靶向CD19的雙特異性T細胞銜接分子）在KMT2A重排ALL嬰兒中的安全性和有效性。30名小于1歲的新診斷KMT2A患者-重新排列的ALL接受了Interfant-06試驗中使用的化療，并增加了一個誘導(dǎo)后療程的blinatumomab（每天每平方米體表面積15μg；連續(xù)輸注28天）。主要終點是臨床相關(guān)的毒性作用，定義為可能或明確歸因于blinatumomab并導(dǎo)致永久停用blinatumomab或死亡的任何毒性作用。通過聚合酶鏈反應(yīng)測量微小殘留病（MRD）。收集了不良事件的數(shù)據(jù)。結(jié)果數(shù)據(jù)與Interfant-06試驗的歷史對照數(shù)據(jù)進行了比較。

　　結(jié)果顯示，中位隨訪時間為26.3個月（范圍3.9至48.2）。所有30名患者均接受了整個療程的blinatumomab。沒有發(fā)生符合主要終點定義的毒性作用。報告了10起嚴(yán)重不良事件（發(fā)熱、感染、高血壓和嘔吐）。毒性作用與老年患者中報道的一致。博納吐單抗治療后，共有28名患者（93％）為MRD陰性（16名患者）或MRD水平較低（＜5×10-4[即，＜5個白血病細胞/10,000個正常細胞]，12名患者）輸液。所有繼續(xù)化療的患者在進一步治療期間均變?yōu)镸RD陰性。在我們的研究中，兩年無病生存率為81.6％（95％置信區(qū)間[CI]，60.8至92.0），而在Interfant-06試驗中為49.4％（95％CI，42.5至56.0）；總生存期的相應(yīng)值為93.3％（95％CI，75.9至98.3）和65.8％（95％CI，58.9至71.8）。

　　與Interfant-06試驗的歷史對照相比，將Blinatumomab添加到Interfant-06化療中似乎是安全的，并且對新診斷的KMT2A重排ALL嬰兒具有高水平的療效。

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