RET的致癌改變是甲狀腺癌的重要治療靶點。評估普拉替尼（pralsetinib）在RET改變的甲狀腺癌患者中的安全性和抗腫瘤活性。

　　ARROW是一項1/2期開放標簽研究，在13個國家的71個社區和醫院環境中進行，招募了18歲或以上患有RET改變的局部晚期或轉移性實體瘤的患者融合陽性甲狀腺癌，東部腫瘤合作組表現狀態為0-2（后來在方案修訂中限制為0-1）。對接受400mg每日一次口服普拉替尼直至疾病進展、不耐受、撤回同意或研究者決定的患者進行的2期主要終點評估為總體緩解率和安全。對既往接受過卡博替尼或凡德他尼或兩者，或不符合標準治療資格的RET突變型甲狀腺髓樣癌患者以及既往接受過RET融合陽性甲狀腺癌患者的腫瘤反應進行評估；對所有RET改變的甲狀腺癌患者的安全性進行了評估。

　　2017年3月17日至2020年5月22日期間，入組了122名RET突變髓質患者和20名RET融合陽性甲狀腺癌患者。在2019年7月11日之前接受普拉塞替尼治療的基線可測量疾病患者中，未接受治療的RET突變患者的總體緩解率為21例中的15例甲狀腺髓樣癌，55例患者中有33例既往接受過卡博替尼或凡德他尼，或兩者均接受過治療，9例患者中有8例RET融合陽性甲狀腺癌。

　　截至2020年5月22日入組的RET改變甲狀腺癌患者中，常見（≥10％）3級及以上治療相關不良事件為高血壓、中性粒細胞減少癥、淋巴細胞減少癥和貧血。21名患者（15％）報告了嚴重的治療相關不良事件，其中最常見的（≥2％）是肺炎。五名患者 由于治療相關事件而停止治療。一名患者因治療相關不良事件死亡。

　　普拉替尼是一種新的、耐受性良好、有效的每日一次口服治療選擇，適用于RET改變的甲狀腺癌患者。

　　普拉替尼中國已上市，商品名：普吉華。但尚未納入醫保。

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