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Casgevy用于治療輸血依賴性β地中海貧血和鐮狀細胞病獲批了嗎？时间：2023-12-20 作者：海得康醫學顧問咨詢電話：4000019769 阅读 Casgevy（exagamglogeneautotemcel）用于治療輸血依賴性β地中海貧血（TDT）和嚴重鐮狀細胞病（SCD）。 SCD和β地中海貧血是由血紅蛋白基因錯誤引起的遺傳性疾病，血紅蛋白被紅細胞用來向全身輸送氧氣。這種基于細胞的基因療法是第一種使用CRISPR/Cas9編輯患者骨髓干細胞中的缺陷基因，使身體產生功能性血紅蛋白的藥物。
如果獲得批準，Casgevy將成為歐盟12歲及以上患有嚴重SCD并伴有反復空腔閉塞危象（VOC）或TDT且適合造血干細胞移植但沒有合適供體的患者可用的基因療法。 該決定基于兩項正在進行的評估基因療法安全性和有效性的單臂試驗，以及一項涉及97名接受該療法治療的TDT和SCD青少年和成人患者的長期隨訪研究。 第一項試驗表明，42名TDT患者中有39名至少一年沒有輸血，第二項試驗的29名患者中有28名至少12個月沒有發生血管閉塞危象（VOC）。 該基因療法已獲得藥品和保健品監管機構針對SCD和TDT患者的授權，并于近期獲得批準美國食品和藥物管理局針對12歲及以上反復出現VOC的SCD患者。 “海得康”挖掘海外已上市藥品資訊，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務，海得康醫學顧問咨詢電話：400-001-9769，官網微信：15600654560。
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