根據(jù)HOPE開放標(biāo)簽擴(kuò)展（OLE）的最新中期分析，使用voxelotor1,500mg進(jìn)行長期治療表明，鐮狀細(xì)胞�。⊿CD）患者的血紅蛋白（Hb）水平持續(xù)改善，溶血臨床標(biāo)志物減少。

　　Voxelotor是一種一流的血紅蛋白S聚合抑制劑，已在美國和阿聯(lián)酋被批準(zhǔn)用于治療年齡≥4歲的SCD患者，在阿曼、科威特和沙特阿拉伯以及沙特阿拉伯被批準(zhǔn)用于治療年齡≥12歲的SCD患者。在歐盟和英國，年齡≥12歲的溶血性貧血伴SCD。

　　這項(xiàng)正在進(jìn)行的OLE研究分析了178名SCD患者（中位年齡25歲，56.2％為女性），他們在HOPE試驗(yàn)中完成了72周的voxelotor1,500或900mg或安慰劑治療，以評估voxelotor的長期效果。

　　在當(dāng)前研究中，所有安慰劑接受者均轉(zhuǎn)為每天一次voxelotor1,500mg（之前接受安慰劑治療的組），而接受voxelotor1,500mg的患者則繼續(xù)接受治療（之前接受voxelotor治療的組）直至第168周。

　　從第24周（OLE基線）到第168周，之前接受安慰劑并改用voxelotor的患者（從0.9至1.1g/dL）和繼續(xù)接受voxelotor的患者（從0.2至1.1g/dL）的平均Hb水平均有所改善并持續(xù)。

　　到第168周，之前接受安慰劑和voxelotor治療的組也表現(xiàn)出溶血標(biāo)記物的減少，包括間接膽紅素（相對于OLE基線的平均變化，分別為-16.5％和-15.7％）和網(wǎng)織紅細(xì)胞百分比（相對于OLE基線的平均變化），-44.8％和-44.0％）。

　　值得注意的是，這表明在HOPE和HOPEOLE研究中，接受voxelotor治療總計(jì)≥240周（4.6年）的患者在血紅蛋白和溶血臨床標(biāo)志物方面表現(xiàn)出持久的反應(yīng)，研究人員說。

　　此外，HOPEOLE人群的血管閉塞危象（報(bào)告為鐮狀細(xì)胞貧血伴危象或急性胸部綜合征）的年發(fā)生率較低，每年發(fā)生1.1起事件。

　　在安全性方面，兩組中88.2％的患者報(bào)告了非SCD相關(guān)治療引起的不良事件（TEAE），例如關(guān)節(jié)痛（17.4％）、頭痛（17.4％）和四肢疼痛（15.7％）。已有8人因致命TEAE死亡，但“研究人員認(rèn)為這些事件均與研究藥物無關(guān)”。

　　研究人員表示，長期使用voxelotor1,500mg具有良好的耐受性，并且可以有效維持SCD患者貧血的改善和溶血的減少。

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