美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Casgevy用于治療12歲及以上患者的鐮狀細胞�。⊿CD）。

　　SCD影響著美國大約10萬人，它是一種終生遺傳性疾病，會導致紅細胞呈明顯的新月形狀，從而阻塞血管并影響氧氣在全身的輸送方式。該疾病可導致嚴重的健康問題，包括嚴重疼痛和器官損傷，稱為血管閉塞事件（VOE）或血管閉塞危象（VOC）。

　　Casgevy（exagamglogeneautotemcel）是目前第一個在美國獲得批準的基于CRISPR的基因編輯療法，已被授權用于經(jīng)歷復發(fā)性VOC的患者，而Lyfgenia（lovotibeglogeneautotemcel）也已獲得批準對于那些有VOE歷史的人。

　　這兩種療法均由患者自身的血液干細胞制成，經(jīng)過修飾后作為血液干細胞移植的一部分以一次性單劑量輸注的形式返回。

　　FDA對Casgevy的決定得到了一項正在進行的針對成人和青少年患者的單臂、多中心試驗的支持，該藥物使用“分子剪刀”修剪基因中有缺陷的部分，然后將其禁用或用新的正常DNA鏈替換�；加蠸CD且在篩查前的兩年內(nèi)每年至少有兩次方案定義的嚴重VOC病史。

　　在31名可評估的患者中，29名患者達到了該研究的主要療效結果，即在24個月的隨訪期間至少連續(xù)12個月沒有嚴重的VOC發(fā)作。

　　監(jiān)管機構對Lyfgenia的批準基于一項針對SCD患者和12至50歲之間有VOE病史的單臂、24個月多中心研究的數(shù)據(jù)，該藥物通過失活病毒將修改后的基因插入體內(nèi)年。

　　根據(jù)輸注Lyfgenia后6至18個月內(nèi)VOE的完全緩解來評估療效，32名患者中有28名實現(xiàn)了這一目標。

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