軟組織肉瘤（STS）是一種罕見的異質性間充質腫瘤。幾十年來，晚期、不可切除的STS的主要治療方法是姑息性化療。據報道，各種肉瘤細胞系中高水平的活化MET受體，以及STS患者血管內皮生長因子（VEGF）水平升高，表明多受體酪氨酸激酶抑制劑卡博替尼雙重靶向VEGF和MET通路將在該人群中產生臨床益處。

　　卡博替尼是一種多受體酪氨酸激酶（RTK）抑制劑，可作用于多個靶標，包括VEGF和MET，這兩種通路被認為在許多軟組織肉瘤（STS）亞型中具有治療相關性，包括促進對更特異性肉瘤的耐藥性RTK抑制劑。

　　在接受至少1個標準系統治療后患有晚期STS和進行性疾病的成年患者中進行了一項開放標簽、多機構、單臂II期試驗�；颊咴�28天的周期內每天一次口服60mg卡博替尼，并評估了總體反應率和6個月無進展生存期（PFS）的雙重主要終點。幾種循環生物標志物的變化被評估為次要終點。

　　54名可評估患者中有6名（11.1％；95％CI，4.2％–22.6％）經歷了客觀緩解（均為部分緩解）。六個月PFS為49.3％（95％CI，36.2％–67.3％），研究的中位時間為4個周期（范圍，1–99）。最常見的3/4級不良事件是高血壓（7.4％）和中性粒細胞減少癥（16.7％）。患者的循環肝細胞生長因子（HGF）、可溶性MET和VEGF-A水平在一個治療周期后普遍升高，而可溶性VEGFR2水平下降，無論臨床結果如何。

　　在具有選定的STS組織學亞型（肺泡軟組織肉瘤、未分化多形性肉瘤、骨外粘液樣軟骨肉瘤和平滑肌肉瘤）的患者中觀察到卡博替尼單藥抗腫瘤活性，突出了STS的生物分子多樣性。

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