2023年8月，美國食品和藥物管理局批準尼拉帕尼和醋酸阿比特龍（Akeega）與潑尼松的固定劑量組合，用于治療有害或疑似有害BRCA突變去勢抵抗性前列腺癌的成年患者（mCRPC）。

　　MAGNITUDE（NCT03748641）隊列1中評估了療效，試驗入組了423名患有同源重組修復（HRR）基因突變的mCRPC患者。患者被隨機（1:1）接受尼拉帕尼200mg和醋酸阿比特龍1,000mg加潑尼松10mg每日治療，或安慰劑和阿比特龍醋酸鹽加潑尼松每日治療。患者需要事先進行睪丸切除術或接受促性腺激素釋放激素（GnRH）類似物治療。在入組的423名患者中，225名（53％）具有前瞻性確定的BRCA基因突變（BRCAm）。在沒有HRR基因突變的mCRPC患者（MAGNITUDE的隊列2）中沒有觀察到任何益處，因為滿足了無效標準。

　　與安慰劑和醋酸阿比特龍加潑尼松相比，BRCAm患者中觀察到尼拉帕利和醋酸阿比特龍加潑尼松的rPFS具有統計學顯著性改善，中位時間為16.6個月vs10.9個月。BRCA中的探索性OS分析m名患者的中位數為30.4個月與28.6個月。雖然在總體隊列1意向治療（ITT）HRR人群中，rPFS出現了統計學上的顯著改善，但在198名（47％）患者亞組中，rPFS出現了統計學上的顯著改善。BRCAHRR突變，rPFS風險比為0.99，OS風險比為1.13，表明ITTHRR基因突變人群的改善主要歸因于BRCAm患者亞組中觀察到的結果。

　　最常見的不良反應（≥20％），包括實驗室異常，為血紅蛋白減少、淋巴細胞減少、白細胞減少、肌肉骨骼疼痛、疲勞、血小板減少、堿性磷酸酶增加、便秘、高血壓、惡心、中性粒細胞減少、肌酐增加，增加鉀，減少鉀，增加AST。

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