2023年9月，美國食品和藥物管理局批準博舒替尼（Bosulif）用于1歲及以上新診斷（ND）或耐藥或耐藥的慢性期（CP）Ph+慢性粒細胞白血病（CML）兒科患者。對先前的治療不耐受（R/I）。FDA還批準了一種新的膠囊劑型，規(guī)格為50毫克和100毫克。

　　BCHILD試驗（NCT04258943）評估了療效，在確定NDCPPh+CML和R/ICPPh+CML兒科患者的推薦博舒替尼劑量，以評估安全性和耐受性。該試驗入組了28名R/ICPPh+CML患者，每天一次口服300mg/㎡至400mg/㎡的博舒替尼，以及21名NDCPPh+CML患者，每天一次口服300mg/㎡治療。

　　對于NDCPPh+CML兒科患者，主要（MCyR）和完全（CCyR）細胞遺傳學應答分別為76.2％和71.4％。MMR為28.6％，中位隨訪時間為14.2個月。

　　對于R/ICPPh+CML兒科患者，主要（MCyR）和完全（CCyR）細胞遺傳學應答分別為82.1％和78.6％。MMR為50％。在14名達到MMR的患者中，兩名患者在治療13.6個月和24.7個月后失去MMR。中位隨訪時間為23.2個月。

　　兒童患者最常見的不良反應（≥20％）是頭痛、發(fā)熱、疲勞、惡心/嘔吐、腹瀉/腹痛、便秘，食欲下降，皮疹、肝功能障礙。

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