2023年8月，美國食品藥品監督管理局批準含有美法侖（HEPZATO）的HEPZATO KIT（注射用美法侖/肝輸送系統）作為肝臟定向治療，用于治療患有不可切除肝轉移的葡萄膜黑色素瘤成年患者。

　　FOCUS研究（NCT02678572）評估了療效。受試者為91名患有不可切除肝轉移的葡萄膜黑色素瘤患者。如果葡萄膜黑色素瘤的危及生命的成分位于肝臟并且肝外疾病適合切除或放射治療，則允許骨骼、皮下部位、淋巴結或肺部的有限肝外疾病。主要排除標準是肝實質轉移≥50％、Child-Pugh B級或C級肝硬化、或乙型或丙型肝炎感染。

　　主要療效結果；ORR為36.3％，中位DoR為14個月。

　　美法侖（HEPZATO）通過設備組成部分肝輸送系統（HDS）給藥，每6至8周輸注至肝動脈，總共最多輸注6次。根據理想體重，推薦的馬法蘭劑量為3mg/kg，單次治療期間最大劑量為220mg。

　　HEPZATOKIT的處方信息對嚴重的圍手術期并發癥（包括出血、肝細胞損傷和血栓栓塞事件）有黑框警告。處方信息還包含針對骨髓抑制導致的嚴重感染、出血或癥狀性貧血的黑框警告。

　　最常見（≥20％）的不良反應或實驗室異常是血小板減少、疲勞、貧血、惡心、肌肉骨骼疼痛、白細胞減少、腹痛、中性粒細胞減少、嘔吐、丙氨酸轉氨酶升高、活化部分凝血活酶時間延長、天冬氨酸轉氨酶升高、血液堿性增加磷酸酶和呼吸困難。

　　HEPZATO和HEPZATO KIT禁忌用于患有活動性顱內轉移或有出血傾向的腦部病變的患者；肝功能衰竭、門靜脈高壓或已知有出血風險的靜脈曲張；過去4周內接受過肝臟手術或藥物治療；無法糾正的凝血病、無法安全進行全身麻醉，包括活動性心臟病，包括但不限于不穩定冠狀動脈綜合征（不穩定或嚴重心絞痛或心肌梗塞）、惡化或新發充血性心力衰竭、明顯心律失常或嚴重瓣膜病;有過敏史或已知對馬法蘭過敏；對HEPZATO套件中使用的成分或材料有過敏史或已知的超敏反應，包括對天然橡膠乳膠過敏史；對肝素過敏或超敏反應史或存在肝素誘導的血小板減少癥（HIT）；對碘造影劑有嚴重過敏反應史，且術前使用抗組胺藥和類固醇無法控制。

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