2023年10月，美國食品和藥物管理局加速批準entrectinib（Rozlytrek，恩曲替尼）用于治療1個月以上患有實體瘤的兒科患者，這些實體瘤具有神經營養性酪氨酸受體激酶（NTRK）基因融合，但沒有已知的獲得性耐藥突變，是轉移性的或手術切除可能導致嚴重的發病率，并且在治療后病情進展或沒有令人滿意的標準治療。2019年8月，FDA加速批準恩曲替尼entrectinib用于治療12歲及以上兒童患者。

　　FDA還批準了一項新的口服entrectinib的顆粒配方，處方信息現在包括用膠囊制作口服混懸液的說明。

　　在兩項多中心、單組臨床試驗之一中，根據體表面積（20mg至600mg口服或通過腸飼管每日一次）對33名接受entrectinib的兒科患者進行了NTRK陽性腫瘤的療效調查：STARTRK-NG（NCT02650401）或TAPISTRY（NCT04589845）。

　　主要療效結果指標是總體緩解率（ORR），由盲法獨立機構評估中央根據RECISTv1.1進行顱外腫瘤審查（BICR）和神經腫瘤學反應評估用于原發性中樞神經系統腫瘤。另一個療效結果指標是反應持續時間（DOR）。在33名兒童患者中，ORR為70％，中位數DOR為25.4個月。最常見的癌癥是原發性中樞神經系統腫瘤和嬰兒纖維肉瘤。

　　在接受entrectinib的兒科患者（n=76）的匯總安全人群中，最常見的（≥20％）不良反應為發熱、便秘、體重增加、嘔吐、腹瀉、惡心、咳嗽、疲勞、四肢疼痛、骨骼骨折、食欲下降、頭痛、腹痛、尿路感染、上呼吸道感染、鼻塞。

　　大于1個月至≤6個月的兒科患者的推薦劑量為250mg/㎡口服，每日一次。對于大于6個月的兒科患者，推薦劑量基于體表面積（每日一次最多600毫克）。有關具體劑量信息，請參閱處方信息。

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