異檸檬酸脫氫酶（IDH）突變2級神經膠質瘤是惡性腦腫瘤，可導致嚴重殘疾和過早死亡。Vorasidenib是一種口服腦滲透性突變IDH1和IDH2酶抑制劑，在IDH突變神經膠質瘤中顯示出初步活性。

　　在一項雙盲3期試驗中，研究人員將殘留或復發2級IDH突變神經膠質瘤的患者（除手術外未接受過任何治療）隨機分配接受口服vorasidenib（40毫克，每天一次）或匹配的安慰劑，試驗時間為28個月。日循環。

　　共有331名患者被分配接受vorasidenib（168名患者）或安慰劑（163名患者）。中位隨訪時間為14.2個月，226名患者（68.3％）繼續接受vorasidenib或安慰劑治療。與安慰劑組相比，vorasidenib組的無進展生存期顯著改善（中位無進展生存期為27.7個月vs.11.1個月；疾病進展或死亡的風險比為0.39；95％置信區間[CI]，0.27至0.56；P＜0.001）。與安慰劑組相比，vorasidenib組的下次干預時間顯著縮短。接受Vorasidenib治療的患者中有22.8％發生了3級或以上的不良事件，而接受安慰劑治療的患者中有13.5％發生了3級或以上的不良事件。接受沃拉西尼布治療的患者中有9.6％的患者出現3級或更高級別的丙氨酸轉氨酶水平升高，而接受安慰劑治療的患者則沒有出現這種情況。

　　在2級IDH突變神經膠質瘤患者中，vorasidenib顯著改善了無進展生存期，并延遲了下次干預的時間。

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