Fabhalta（iptacopan）已獲得美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)，作為首個(gè)口服單一療法治療成人陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH），這是一種罕見(jiàn)的血液疾病，全球每百萬(wàn)人中約有10至20人受影響。

　　PNH患者存在獲得性突變，導(dǎo)致他們產(chǎn)生的紅細(xì)胞容易被補(bǔ)體系統(tǒng)過(guò)早破壞，從而導(dǎo)致貧血、血栓形成、疲勞和其他影響生活質(zhì)量的癥狀。

　　Fabhalta是免疫系統(tǒng)補(bǔ)體途徑的B因子抑制劑，為需要通過(guò)輸注或注射的療法提供了替代方案。

　　FDA對(duì)該藥物的決定適用于既往接受過(guò)治療的患者和未接受過(guò)治療的患者，該決定基于對(duì)患有PNH和盡管先前接受過(guò)抗C5治療但仍存在殘余貧血的成人進(jìn)行的后期APPLY-PNH試驗(yàn)。

　　結(jié)果顯示，與繼續(xù)接受抗C5治療的患者相比，改用Fabhalta的患者血紅蛋白水平的增加更明顯。

　　此次批準(zhǔn)還得到了針對(duì)未接受補(bǔ)體抑制劑患者的3期APPOINT-PNH研究的積極結(jié)果的支持。

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