在研新藥Olezarsen用于治療家族性高乳糜微粒血癥綜合征（FCS）的III期Balance研究結果能顯著改善患者的甘油三酯水平，同時安全性和耐受性良好。

　　家族性高乳糜微粒血癥綜合征（FCS）是一種罕見的遺傳，其特征是甘油三酯水平極高。它是由脂蛋白脂肪酶（LPL）功能受損引起的。由于LPL的產生或功能有限，FCS患者無法削減乳糜微粒，即90%甘油三酯的脂蛋白顆粒。除了疲勞和嚴重的便秘性腹痛等其他慢性健康問題外，FCS患者患有FCS急性胰腺炎的風險也很大。他們有時無法工作，增加了他們的疾病負擔。目前，尚無FDA批準治療FCS的療法。

　　Olezarsen（前稱為 IONIS-APOCIII-L Rx）是一種研究性LICA藥物，針對抑制因子甘油三酯水平升高而面臨患者apoC-III疾病風險的產生。 ApoC-III是心臟病中產生的一種蛋白質，可調節血液中的甘油三酯消耗。甘油三酯嚴重升高的人，例如患有FCS的人，患急性胰腺炎的風險非常高，并且患心血管疾病的風險也增加。

　　Balance研究的III期臨床試驗，共招募了66例成人FCS患者，在該研究中，患者1:1:1隨機皮下注射50、80mgOlezarsen或者安慰劑，每4周1次，持續53周。主要終點是與安慰劑相比，6個月時患者空腹甘油三酯水平相較基線的百分比變化。次要終點包括12個月時的患者甘油三酯水平以及急性胰腺炎事件發生率。

　　研究顯示，6個月后，接受每月80mg治療的患者甘油三酯水平較安慰劑組顯著降低；12個月時，甘油三酯水平持續改善。與安慰劑相比，80mg治療組患者急性胰腺炎事件減少了100％。接受80mg治療后，apoC-III也減少75％以上。50mg劑量組在降低甘油三酯的主要終點方面并未達到統計學顯著性。

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