Pozelimab獲批用于治療CHAPLE綜合征。這是全球首款治療該疾病的藥物。

　　Pozelimab（pozelimab-bbfg；VEOPOZ）是一種全人源免疫球蛋白（Ig）G4 P單克隆抗體，可阻斷補體因子5（C5）的活性并預防補體途徑介導的疾病。

　　CHAPLE代表補體過度激活、血管病性血栓形成和蛋白質丟失性腸道病，是一種遺傳性免疫疾病，會導致補體系統變得異常。過度激活。它是由補體調節因子CD55基因突變引起的，可導致補體系統攻擊人體自身細胞。

　　CHAPLE病是一種罕見疾病,癥狀包括腹痛、暴食、嘔吐、腹瀉、腹部不振、體重減輕、生長障礙和水腫.CHAPLE病患者也可能發生嚴重的血栓性血管閉塞（阻塞），從而危及生命。

　　臨床試驗（NCT04209634）共納入10例1歲及以上的CHAPLE綜合征患者，評估Pozelimab的療效。患者需在第一天靜脈注射30mg/kg劑量，隨后每周根據體重皮下注射劑量。研究的主要終點為實現血清白蛋白水平正常化和臨床癥狀改善的患者比例。

　　結果顯示，治療第24周，100％患者的血清白蛋白快速且持續恢復正常，且臨床癥狀改善或無惡化。安全性方面，7例患者出現輕度或中度不良反應，其中最常見的是發熱，嘔吐、缺鐵，鼻炎，蕁麻疹。

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