對于患有FGFR改變的轉移性尿路上皮癌患者，與標準化療相比，使用成纖維細胞生長因子受體（FGFR）抑制劑厄達替尼（erdafitinib）進行靶向治療可改善反應和總體生存率。

　　約20％的轉移性膀胱癌患者和高達35％的其他尿路上皮癌（包括腎盂癌和輸尿管癌）患者存在Fgfr基因變化。

　　正在進行的隨機THOR試驗在23個國家的121個地點進行，評估了erdafitinib對于轉移性尿路上皮癌和選定的Fgfr基因改變患者的療效和安全性。對患者進行FGFR基因改變的存在篩查，并根據之前接受含鉑化療或免疫檢查點抑制劑的治療將其分配到兩個隊列。

　　相對于既往免疫治療患者的化療，Erdafitinib顯著改善了總體生存率！

　　在《新英格蘭醫學雜志》上發表的該研究的第一個隊列中，266名之前接受過免疫檢查點抑制劑治療的患者被隨機分配接受厄達替尼或化療。中位總生存期（OS）分別為12.1個月和7.8個月，相當于接受erdafitinib治療的患者死亡風險降低了36％。

　　此外，erdafitinib的中位無進展生存期為6個月，而化療僅為3個月。近一半（46％）接受erdafitinib治療的患者出現了客觀反應，這意味著他們的腫瘤縮小了，而化療組中只有12％的患者出現了客觀反應。該隊列的數據首次在2023年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上公布。

　　在未接受過免疫治療的患者中，Erdafitinib與帕博利珠單抗（pembrolizumab）取得了相似的結果！

　　在發表在《腫瘤學年鑒》上的第二個隊列中，351名之前未接受過免疫治療的患者被隨機分配接受erdafitinib或pembrolizumab（抗PD-1）治療。治療組之間的OS沒有統計學上的顯著差異，因為與先前接受派姆單抗的患者相比，erdafitinib的生存期與免疫治療相似。

　　Erdafitinib確實實現了4.4個月的中位無進展生存期，而派姆單抗為2.7個月。此外，接受erdafitinib治療的患者中有40％出現了客觀緩解，而帕博利珠單抗治療組中只有21.6％的患者出現了客觀緩解。erdafitinib的反應持續時間（4.3個月）比pembrolizumab（24.4個月）短。

　　兩個隊列中與治療相關的不良事件都是可控的，并且與厄達替尼已知的安全性一致。

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