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博舒替尼(Bosulif,bosutinib)治療小兒慢性骨髓白血病獲FDA批準!

时间:2023-11-20     作者:海得康醫學顧問咨詢電話:4000019769   阅读

  2023年9月,美國食品和藥物管理局(FDA)批準博舒替尼(Bosulif,bosutinib)治療1歲以上慢性期(CP)+慢性骨髓白血病(CML)的兒童患者,這些患者是新診斷的或耐藥性或不耐受性。FDA還批準了一種新的膠囊劑量形式,其強度為50毫克和100毫克。

  BCHT04258943研究,以確定兒童中建議的博舒替尼劑量,并評價其安全性、耐受性和有效性。該研究對28例R/I型CPPH值+CML患者進行了研究。主要療效指標包括主要細胞遺傳反應、完整細胞遺傳反應和主要分子反應。而對兒童中主要(MCRR)和完整(CCRR)的細胞遺傳反應分別為76.2%和71.4%。孕產婦死亡率為28.6%,后續治療的中位數持續時間為14.2個月。

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  對于患有R/ICP pH+ CML的小兒患者,主要(MCY)和完整(CCYR)的細胞遺傳學反應分別為82.1%和78.6%。MMR為50%。在14例獲得MMR的患者中,兩名患者在治療后13.6和24.7個月后失去了MMR。中位隨訪時間為23.2個月。

  最常見的不良反應是腹瀉、腹痛、嘔吐、惡心、皮疹、疲勞、肝功能障礙、頭痛、發熱、食欲下降和便秘。最常見的實驗室異常是增加肌酐,增加丙氨酸氨基轉移酶或天冬氨酸氨基轉移酶,減少白血球,減少血小板計數。

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