在2023年ESMO肉瘤和罕見癌癥大會上發(fā)表的一項研究所示，在英國的擴展準(zhǔn)入計劃（EAP）中，瑞派替尼（ripretinib）治療為晚期胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）患者提供了長期的臨床和放射學(xué)益處。

　　研究人員對2020年1月-2021年10月期間啟動EAP瑞派替尼（ripretinib）的晚期GIST患者進行了回顧性研究。使用Kaplan-Meier方法構(gòu)建了生存曲線，并進行了單變量和多變量Cox回歸分析。R統(tǒng)計軟件用于執(zhí)行所有分析。

　　45名晚期GIST患者參與了這項研究，并提供了以下基線數(shù)據(jù)：性別、年齡、原發(fā)突變類型和腫瘤部位、轉(zhuǎn)移部位的數(shù)量和類型、ECOG體能狀態(tài)和既往治療方案。

　　瑞派替尼150mg每天一次的中位無進展生存期（PFS）為7.4（95％置信區(qū)間[CI]）個月，而中位隨訪時間為21.5（95％CI，19.0-28.2）個月。23名出現(xiàn)疾病進展的患者每天兩次接受瑞派替尼150mg，中位PFS為5.9（95％CI，3.5-9.2）個月。

　　總體而言，總PFS為12.2（95％CI，7.9-17.6）個月，而總生存期（OS）為14.0（95％CI，9.9-NA）個月。

　　多變量分析顯示，具有原發(fā)性KIT外顯子11突變的患者預(yù)后更好。另一方面，未觀察到先前治療線的數(shù)量與利培替尼的生存結(jié)果之間存在關(guān)聯(lián)。

　　值得注意的是，對瑞派替尼每天一次和兩次給藥的最佳反應(yīng)是部分反應(yīng)（分別為26.7％和8.7％）和疾病穩(wěn)定（分別為46.7％和34.8％）。

　　這些發(fā)現(xiàn)得到了在ESMO2023上發(fā)表的另一項研究的支持，這次是針對中國晚期GIST患者。

　　瑞派替尼（ripretinib）的四線治療證明了有利可圖的療效和安全性。此外，劑量增加可能對每天一次150mgripretinib反應(yīng)不佳的患者有益。

　　具體而言，12名晚期GIST患者接受了ripretinib患者內(nèi)劑量遞增（IPDE）。從治療開始到疾病進展的中位PFS為6.4個月，而從劑量遞增到疾病進展或死亡的中位PFS為11個月。本研究未達到中位OS。

　　研究人員指出，Ripretinib150mg每天一次和IPDE均具有良好的耐受性。

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