發(fā)表在《柳葉刀》和《柳葉刀血液學(xué)》上的兩項(xiàng)3期研究，賽諾菲的研究性血友病療法已顯示出對(duì)所有類型疾病的出血保護(hù)都有顯著改善。

　　血友病A和B是終生出血性疾病，身體的凝血能力受損，導(dǎo)致關(guān)節(jié)過(guò)度和自發(fā)性出血，從而導(dǎo)致關(guān)節(jié)損傷和慢性疼痛。

　　Fitusiran旨在降低抗凝血酶（一種抑制血液凝固的蛋白質(zhì)），目的是促進(jìn)凝血酶生成以重新平衡止血和預(yù)防出血。

　　在這兩項(xiàng)研究中，與對(duì)照組相比，每月一次的fitusiran（80毫克）治療使年出血率降低了90％，與按需治療相比，顯示出具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義的出血事件改善。

　　在發(fā)表于《柳葉刀》雜志的ATLAS-INH中，66％的抑制劑患者在接受fitusiran治療后經(jīng)歷了零出血事件，而接受按需旁路劑治療九個(gè)月后，這一比例為5％。

　　在《柳葉刀血液學(xué)》雜志上發(fā)表的ATLASA/B中也看到了類似的結(jié)果，其中接受fitusiran治療的無(wú)抑制劑患者中有51％經(jīng)歷了零出血，而接受按需凝血因子濃縮物治療的患者只有5％。

　　目前正在研究fitusiran在修訂方案下的療效和安全性，該方案包括降低劑量和降低給藥頻率。

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