尼洛替尼用于局部晚期的不可手術(shù)切除的色素性絨毛結(jié)節(jié)性滑膜炎患者。

　　研究人員進(jìn)行一開放性、單臂II期研究。共招募了56位色素性絨毛結(jié)節(jié)性滑膜炎患者，予以尼洛替尼治療。5位（9%）患者未到12周即終止研究治療，因而不納入12周的結(jié)點分析。12周無進(jìn)展的患者比例為92.6%（95% CI 84.3-97.9）。56位患者中有54位（96%）出現(xiàn)治療相關(guān)的副反應(yīng)。6位（11%）出現(xiàn)3級及以上的治療相關(guān)的副反應(yīng)（頭痛、頭暈和肝異常，腹瀉，γ-谷氨酰轉(zhuǎn)肽酶升高，厭食和漸進(jìn)性頭痛[各1位]）。無4-5級副反應(yīng)。有1位患者出現(xiàn)治療相關(guān)的嚴(yán)重副反應(yīng)（中毒性皮炎）和2位患者出現(xiàn)嚴(yán)重的副反應(yīng)被認(rèn)為與研究藥物無關(guān)。

　　90%以上的局部晚期不可行手術(shù)切除的進(jìn)行性色素性絨毛結(jié)節(jié)性滑膜炎患者在12周的尼洛替尼治療中病情得到控制。本研究結(jié)果提示CSF1R酪氨酸激酶抑制劑用于不可行手術(shù)切除的進(jìn)行性色素性絨毛結(jié)節(jié)性滑膜炎患者具有抗腫瘤效應(yīng)，而且副作用可控。

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