骨髓增生異常綜合征（MDS）是起源于造血干細胞的一組異質性髓系克隆性疾病，特點是髓系細胞發育異常，表現為無效造血、難治性血細胞減少，而血小板減少癥是導致患者死亡的主要原因之一。

　　艾曲波帕作為第一個口服血小板生成素受體激動劑，2018年1月4日，瑞弗蘭-艾曲泊帕獲得CFDA批準上市，用于治療原發免疫性血小板減少癥(ITP)。瑞弗蘭艾曲泊帕25mg價格：約6000元/盒。

　　最近一項2期研究，評估艾曲波帕能否緩解低危MDS和重度血小板減少癥患者的血小板減少。

　　研究對象為：低危或MDS國際預后評分中危-1、血小板計數低于30 × 109、年齡至少18歲、對替代藥物難治或不適用或治療后復發的患者。

　　效果方面：

　　該研究的第1階段共納入90例患者，中位隨訪期為11周。艾曲波帕組中，28/59（47%）名患者發生了血小板緩解，而安慰劑組中有1/31（3%）的患者發生了血小板緩解。

　　安全性安全性方面：

　　隨訪期間，21名例患者發生了至少1次嚴重出血事件（WHO出血評分≥2），安慰劑組中出血患者的比例遠高于艾曲波帕組（42%vs14%）。艾曲波帕組有27（46%）名患者發生了52個3~4級不良反應，而安慰劑組有5名（16%）患者發生了9個不良事件；7/59（12%）名患者發生了急性髓系白血病轉化或疾病進展與，而安慰劑組為5/31（16%）。

　　該研究表明，對于低危MDS和重度血小板減少的患者而言，艾曲波帕有效提高了血小板計數水平，降低了出血事件發生率，耐受性良好。

　　印度版艾曲波帕是諾華原研藥，有兩種不同顏色的包裝，一個是25mg，另外一個是50mg。

　　艾曲波帕在印度目前沒有仿制藥，即便如此諾華的艾曲波帕在印度的銷售價格仍然低于大多數國家，比美國等發達國家低太多。這是因為印度特殊的定價策略。

印度版艾曲波帕原研藥

　　眾所周知印度在制藥方面很發達，印度當地的很多制藥企業仿制了很多知名藥抗癌藥，很多其它國際藥企的藥品在印度的定價迫于仿制藥價格的壓力，定價都很低，艾曲波帕價格也一樣，這類藥物如果定價過高，當地民眾就會抗議并要求國內制藥企業去仿制，到時諾華的艾曲波帕價格高高在上就沒市場了。

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