甲狀腺髓樣癌發病主要原因是RET原癌基因突變，約95%遺傳性MTC和70%散發性MTC是由位于10q11.2原癌基因RET突變所致，而卡博替尼的靶點就包含了RET。

　　一項國際多中心、隨機、對照、雙盲試驗，330名確診轉移性MTC的患者以2:1的比例隨機分配至卡博替尼組（N=219，卡博替尼140mg，QD）和安慰劑組（N=111）。330名隨機患者中，67%為男性，中位年齡55歲，23%為65歲以上患者，89%為白人，54%為基線ECOG評分為0，92%進行過甲狀腺切除術。所有患者中，RET突變狀態51%為陽性，14%為陰性，35%未知。25%的患者曾接受過兩次或兩次以上的系統治療，21%的患者曾接受過TKI治療。

　　試驗結果表明，與服用安慰劑的患者相比，接受卡博替尼治療的患者PFS有顯著延長[HR 0.28 (95% CI: 0.19, 0.40);p<0.0001]，兩組中位PFS分別為11.2個月和4.0個月。兩組的部分反應率為27% VS 0%�？ú┨婺峤M的客觀反應持續中位時間為14.7個月(95%CI:11.1,19.3)。兩組中位總生存期（OS）無統計學差異，為26.6個月 VS  21.1個月。

　　卡博替尼被美國FDA批準的適應癥：晚期轉移性甲狀腺髓樣癌(MTC)

　　推薦劑量：140 mg口服，每天1次。

　　服藥前至少2小時和后至少1小時不要進食。

　　劑型和規格：20 mg和80 mg膠囊。

　　不良反應：最常報道藥物不良反應(≥25%)是腹瀉，口腔炎，掌足紅腫綜合征(PPES)，體重減輕，食欲不振，惡心，疲乏，口腔痛，發色變化，味覺障礙，高血壓，腹痛，和便秘。最常見實驗室異常(≥25%)是增加AST，增加ALT，淋巴細胞減少，堿性磷酸酶增加，低鈣血癥，中性粒細胞減少，血小板減少, 低磷血癥和高膽紅素血癥。

　　警告：3%發生消化道穿孔，1%瘺管形成，嚴重的出血（咯血或消化道出血）發生率為3%。

　　卡博替尼全球首仿——Cabozanix孟加拉上市

　　孟加拉碧康制藥生產的Cabozanix是卡博替尼在全球的首仿藥，也是迄今為止唯一獲得政府監管機構批準合法生產的仿制藥。

孟加拉Beacon仿制版卡博替尼80mg*90（圖）

　　根據世界貿易組織WTO規定，孟加拉作為欠發達成員國家，獲得對發達國家醫藥產品和臨床數據專利保護的豁免，在國家有效監管下，可生產任一款世界新藥的仿制藥。

　　碧康制藥生產的Cabozanix是卡布替尼在全球的首仿藥，也是迄今為止唯一獲得政府監管機構批準合法生產的仿制藥。產品符合歐洲藥典和美國藥典標準。

　　相比其他來源不清晰的所謂同一種仿制藥，即使其主要成份含量與碧康產品相接近，但由于不具備嚴格規范的GMP標準生產場所和政府部門的嚴格監管，其產品中影響藥物吸收率的溶出度和生物利用度也與碧康產品具有很大差異。

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