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什么是原發性免疫血小板減少癥?艾曲波帕治療效果如何?【海得康】时间:2019-08-09 作者:什么是原發性免疫血小板減少癥?艾曲波帕治療效果如何【原创】 阅读 原發性免疫性血小板減少癥(ITP)是兒童最常見的出血性疾病,發病率約為4~5/10萬。發病原因及機制尚不確切,目前認為系諸多因素導致的一種機體的自發性免疫紊亂狀態,臨床表現為獨立的血小板減少癥及相應的臨床表現,是一種良性自限性疾病,80%的病例在診斷后12個月內血小板計數可恢復正常。 兒童ITP可發生于任何年齡,但發病率峰值在2~5歲之間,青春期也有一個較小的高峰。其中半數患者年齡在1~4歲之間,約80%的患者小于8歲。 ITP通常表現為一個其他方面健康的兒童突然出現瘀點性皮疹、瘀斑和/或出血。除了這些黏膜和/或皮膚出血癥狀外,兒童通常看起來和感覺都很好。在體格檢查中,淋巴結、肝臟或脾臟無明顯腫大,不過10%的病例可能有脾臟輕微腫大。也有因其他原因進行血常規檢查時,偶然發現血小板減少的。 有大約3%的ITP兒童會發生嚴重出血。其中顱內出血是最嚴重的狀況,好在其發生率極低,僅占0.1%~0.5%。 通常,血小板減少是唯一的異常發現。在ITP中,血小板減少的定義是血小板計數小于100×109/L。然而,在大多數病例就診時血小板計數通常小于30×109/L,約80%的ITP兒童血小板計數小于20×109/L,約44%的ITP兒童血小板計數小于10×109/L。 在患有慢性ITP的兒童中,Revolade在一項主要研究中顯示出比安慰劑更有效,該研究涉及先前接受過ITP治療的總共92名1至17歲的兒童。這項研究持續了13周,研究了在沒有救援藥物的情況下,在研究的第5周至第12周,血小板計數增加至至少50,000微升至8周的患者比例。服用Revolade的患者中約有40%(63人中有25人)發生這種情況,而服用安慰劑的患者約占3%(29人中的1人)。該研究還有一個延伸階段,所有患者都接受了Revolade。這表明Revolade在長期保持足夠水平的血小板方面也是有效的。 使用艾曲波帕eltrombopag達到和維持血小板計數≥50,000/μl的最低劑量。劑量調整基于血小板計數響應。 Eltrombopag不得用于標準化血小板計數。在臨床研究中,血小板計數通常在開始使用艾曲波帕后1至2周內增加,并在停藥后1至2周內減少。 成年人和6至17歲的兒科人群:艾曲波帕的推薦起始劑量為每天一次50毫克。對于亞洲血統的患者(如中國人,日本人,臺灣人,韓國人或泰國人),艾曲波帕eltrombopag應以每天25毫克的減量劑量開始。 1至5歲的兒科人群:艾曲波帕的推薦起始劑量為每天一次25毫克。 艾曲波帕在國內也主要用于治療特發性免疫性血小板減少癥,效果好,但是價格非常昂貴。 孟加拉上市制藥企業碧康制藥由歐洲財團參與投資,是南亞地區唯一執行歐盟技術規范的企業,生產出的艾曲波帕符合歐洲藥典和美國藥典標準。 仿制藥在活性成分、給藥途徑、劑型劑量、使用條件和生物等效性上和原研藥完全一致,在臨床上可相互替代使用。由于不承單巨額專利費用,價格十分親民。 海得康提示您:代購海外藥品,在國內直接買賣是違法的。為保證用藥安全,請患者謹慎選擇! “海得康”發掘國際新藥動態,為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務,幫助國內患者獲取最好的治療藥物。患者朋友出國就醫取藥回國后海得康海歸醫學博士團隊仍會繼續跟蹤治療效果,答疑解惑。為國內患者提供一站式就醫咨詢服務,詳詢海得康醫學顧問:400-001-9769,或加微信:hdk4000019769。 |
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