嚴重的再生障礙性貧血是一種免疫系統介導的疾病，其特征是骨髓發育障礙及全血細胞減少。免疫抑制劑及異基因骨髓移植是常見的治療方法，但有三分之一的患者對免疫抑制劑耐受，伴有持續、嚴重的血細胞減少及造血干、祖細胞數量缺乏。而血小板生成素有可能使造血干細胞和祖細胞的數量增加，改善患者的造血功能。

　　為此，美國哈爾特菲爾德研究中心Matthew J. Olnes領導的課題小組進行了一項Ⅱ期研究，以確定口服的血小板生成素Eltrombopag的模擬藥物Promacta是否對免疫抑制的難治性再生障礙性貧血有效。研究人員篩選了2009年〜2011年間的患者，47例患有再生障礙性貧血及難治性血細胞減少的患者符合篩選條件，最后共25例患者接受Eltrombopag 治療，劑量為50 mg每天，必要時可增至150 mg每天，共12周。主要終點是患者的血細胞計數及輸血依賴得以顯著改善。如患者對治療反應良好，則繼續應用Eltrombopag治療。

　　結果發現在12周時，25例患者中的11例（44%）至少有一系得以改善，且不良反應較小。9例患者不再需要輸注血小板（中位血小板計數增加44000/mm3）。 6例患者血紅蛋白水平較前改善（中位增加4.4g/dl），其中3例治療前依賴紅細胞輸注的患者不再需要輸血。9例患者中性粒細胞計數增加（中位增加1350/mm3）。而多次骨髓活檢結果顯示，治療后三系造血得到改善的患者，并未出現骨髓纖維化增多的現象。但免疫功能的監察顯示無相關改善。

　　該研究表明，艾曲波帕能改善部分嚴重的難治性再生障礙性貧血患者的造血功能。

　　艾曲波帕在國內主要用于治療特發性免疫性血小板減少癥。目前用于慢性免疫性血小板減少癥患者，升高血小板數目的首個短期口服治療藥物。效果是好的，但是價格非常昂貴。

　　孟加拉上市制藥企業碧康制藥由歐洲財團參與投資，是南亞地區唯一執行歐盟技術規范的企業，生產出的艾曲波帕符合歐洲藥典和美國藥典標準。

　　仿制藥在活性成分、給藥途徑、劑型劑量、使用條件和生物等效性上和原研藥完全一致，在臨床上可相互替代使用。由于不承單巨額專利費用，價格十分親民。

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