PETIT2是一項兩部分，隨機，多中心，安慰劑對照研究，在12個國家的38個中心進行。患有慢性免疫性血小板減少癥和血小板計數(shù)低于30×10 9 / L的1-17歲兒童患者被隨機分配（2：1）接受艾曲波帕eltrombopag或安慰劑。將患者按年齡分為三組（12-17歲，6-11歲和1-5歲的患者），隨后進入13周雙盲期。分配給艾曲波帕的患者每天一次接受片劑（接受口服混懸制劑的1-5歲的患者除外），持續(xù)13周。 6-17歲患者的起始劑量基于體重和種族來源，范圍在50mg /天至25mg /天之間（1-5歲患者的起始劑量為1.2mg / kg /天或0·東亞患者為8毫克/千克/天）。完成雙盲期的患者進入24周的開放標簽治療期，其中所有患者均以起始劑量（如果他們以前使用安慰劑）或其確定的劑量接受艾曲波帕。主要結(jié)果是在雙盲期的第5周至第12周，在沒有挽救療法的情況下進行6周或更長時間的血小板計數(shù)達到至少50×10 9 / L的患者比例。包括在功效評估中的意向治療群體包括隨機分配到一個治療組的所有患者，并且安全性群體包括接受至少一劑研究藥物的所有患者。（該試驗在ClinicalTrials.gov注冊，編號為NCT01520909）。

　　發(fā)現(xiàn)

　　2012年3月15日至2014年1月2日，共有92名患者，63名患者被分配接受艾曲波帕eltrombopag，29名被分配接受安慰劑。在雙盲期，3名患者因不良事件而停止治療：艾曲波帕eltrombopag組中有2名患者因肝轉(zhuǎn)氨酶增加而退出，而安慰劑組中有1名因腹部出血而退出。接受艾曲波帕治療的25例（40％）患者與接受安慰劑的1例（3％）患者在雙盲期的最后8周中有6例達到血小板計數(shù)至少50×10 9 / L的主要結(jié)果（比值比18·0,95％CI，2·3-140·9; p = 0.0006）。所有隊列的反應(yīng)相似（eltrombopag vs安慰劑：12-17歲患者為39％vs 10％，6-11歲患者為42％vs 0％，1-5歲患者為36％vs 0％ ）。接受eltrombopag治療的患者比例較少（63名患者中有23名[37％]）在雙盲期結(jié)束時，WHO患者1-4級出血比服用安慰劑的患者（29名患者中16名[55％]）; 2-4級出血相似（3例[5％]接受eltrombopag治療，2例[7％]接受安慰劑治療。在24周的開放標簽治療期間，87名患者中的70 [80％]至少一次達到50×10 9 / L或更高的血小板計數(shù)。艾曲波帕比安慰劑更頻繁發(fā)生的不良事件包括17%鼻咽炎，16%鼻炎，11％上呼吸道感染和11%咳嗽接受eltrombopag治療的5例（8％）患者發(fā)生嚴重不良事件，4例（14％）接受安慰劑治療。開放標簽和雙盲期間的安全性是一致的。試驗期間未發(fā)生死亡，惡性腫瘤或血栓形成。

　　結(jié)果：

　　艾曲波帕（Eltrombopag）在40％患有慢性免疫性血小板減少癥的患者中產(chǎn)生持續(xù)的血小板反應(yīng)，對于患有慢性癥狀性免疫性血小板減少癥的兒童是合適的治療選擇。 發(fā)現(xiàn)沒有新的安全問題，很少有患者因不良事件而停止治療。

　　據(jù)了解，艾曲波帕印度也有，印度版艾曲波帕是諾華原研藥，也是進口藥，價格比國內(nèi)稍低一些。

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