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新鮮資訊丨瑞弗蘭®(艾曲泊帕)在中國(guó)獲批

时间:2018-03-29     作者:艾曲泊帕【转载】

  天氣干燥或上火流鼻血、牙齦出血、輕微磕碰后皮膚淤青,日常生活中我們常常會(huì)碰到各種出血問題。然而,如果遇到出血不易止住或者皮膚黏膜有出血斑點(diǎn)等“別樣”出血問題,同時(shí)還伴有乏力、精神不振等,請(qǐng)注意,很可能是原發(fā)免疫性血小板減少癥(ITP)悄然來襲。

  三類人群,高度警惕ITP

  原發(fā)免疫性血小板減少癥(ITP)也稱為特發(fā)性血小板減少性紫癜,是一種獲得性自身免疫性出血性疾病,約占出血性疾病總數(shù)的1/3。在成年人群中,ITP發(fā)病率為5-10/10萬,60歲以上老年人是高發(fā)群體,育齡期女性發(fā)病率也高于同齡男性。在兒童群體中,ITP是最常見的出血性疾病,年發(fā)病率約為4-5/10萬。所以,這三類人群出現(xiàn)“別樣”出血問題時(shí),需要高度警惕。

  兩大類癥狀,初步判定ITP

  ITP主要有兩大類癥狀,一類是出血相關(guān)癥狀,如皮膚黏膜出血(ITP主要出血反應(yīng))、內(nèi)臟出血,甚至顱內(nèi)出血,重癥ITP被認(rèn)為是一種可以致死的“良性”疾病,所以,ITP患者,萬萬不可“輕敵”。另一類癥狀主要表現(xiàn)為乏力、精神不振等。由于ITP一旦發(fā)生常常遷延不愈,而且隨著年齡增長(zhǎng)出血風(fēng)險(xiǎn)會(huì)不斷增加,部分ITP患者會(huì)出現(xiàn)明顯的乏力及精神癥狀,患者的生活質(zhì)量嚴(yán)重下降。

  瑞弗蘭®上市,為ITP患者帶來治療新選擇

  如何解鎖ITP是每一位患者和醫(yī)生都十分關(guān)注的重要命題。《成人原發(fā)免疫性血小板減少癥診斷與治療中國(guó)專家共識(shí)》(2016年版)指出,ITP的治療目標(biāo)是提高患者的血小板計(jì)數(shù)到安全的水平并盡可能避免出血事件的發(fā)生。然而,從現(xiàn)有的臨床治療方案來看,ITP的治療還面臨一定挑戰(zhàn),盡管一線糖皮質(zhì)激素治療ITP可以獲得近80%的有效率,但是約1/3的患者會(huì)出現(xiàn)復(fù)發(fā)。長(zhǎng)期應(yīng)用糖皮質(zhì)激素治療,部分患者還可出現(xiàn)骨質(zhì)疏松、股骨頭壞死,高血壓、糖尿病、急性胃黏膜病變等不良反應(yīng)。另外,青少年患者過量使用還會(huì)影響生長(zhǎng)發(fā)育。ITP二線目前尚缺乏安全有效的治療方案,現(xiàn)有二線方案包括各類免疫抑制劑治療和脾切除等。但是,免疫抑制劑治療整體有效率不高,同時(shí)容易導(dǎo)致患者發(fā)生感染,嚴(yán)重的可能導(dǎo)致死亡;脾切除治療有效率較高,但患者存在短期和遠(yuǎn)期并發(fā)癥的風(fēng)險(xiǎn)。

  那么,是否有方便且有效的方法讓那些激素治療無效或復(fù)發(fā)的ITP患者遠(yuǎn)離出血風(fēng)險(xiǎn)的困擾呢?

  日前,瑞弗蘭®(艾曲泊帕)獲得國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局(CFDA)批準(zhǔn)正式在中國(guó)上市,為ITP患者帶來了新的治療選擇。作為首個(gè)也是唯一獲批的口服小分子、非肽類TPO-R激動(dòng)劑,瑞弗蘭®不僅可以快速提升血小板,而且服用方便,大大提升了用藥依從性。

  瑞弗蘭®是首個(gè)口服的小分子非肽類TPO-R激動(dòng)劑。與TPO-R跨膜區(qū)特異性結(jié)合,不與內(nèi)源性TPO競(jìng)爭(zhēng),不會(huì)誘導(dǎo)TPO抗體;

  RAISE研究、EXTEND研究和瑞弗蘭®中國(guó)上市注冊(cè)臨床試驗(yàn)證實(shí),瑞弗蘭®可顯著提升ITP患者血小板計(jì)數(shù)水平,降低出血事件,減少伴隨用藥;

  瑞弗蘭®治療慢性ITP患者的安全性與安慰劑相當(dāng),最常見的不良事件均為輕度至中度。

  關(guān)于RAISE研究

  RAISE研究是一項(xiàng)覆蓋全球23個(gè)國(guó)家(包括中國(guó))、75個(gè)中心的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的3期臨床研究,共入組197例患者。研究結(jié)果顯示:對(duì)于成人慢性ITP患者,艾曲泊帕可以迅速升高并維持血小板計(jì)數(shù)在安全范圍、減少有臨床意義的出血事件、減少患者對(duì)伴隨用藥和挽救性治療的需求、改善患者生活質(zhì)量,且患者耐受性良好。

  關(guān)于EXTEND研究

  EXTEND研究是一項(xiàng)全球、多中心、開放標(biāo)簽的延伸研究,共入組患者302例。EXTEND研究觀察了ITP患者接受長(zhǎng)期(最長(zhǎng)至10年)艾曲泊帕治療的療效和安全性,研究顯示:長(zhǎng)期使用艾曲泊帕使血小板計(jì)數(shù)持續(xù)增加并可降低出血事件、ITP患者長(zhǎng)期使用耐受性良好、改善患者生活質(zhì)量、有助于減少伴隨用藥。

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