2017.04.27日，美國FDA發(fā)布公告，經(jīng)過優(yōu)先審核程序認證，決定擴大regorafinib（瑞戈非尼）的適應(yīng)癥范圍，批注regorafinib應(yīng)用于經(jīng)索拉菲尼治療后的肝細胞癌患者。這是FDA近十年來首次批準用于治療肝癌的藥物。

　　“對肝癌患者而言，有了有限的治療選擇，”美國FDA藥物評價與研究中心血液和腫瘤產(chǎn)品辦公室執(zhí)行主任、FDA腫瘤學(xué)中心主任Richard博士說，“這是那些對索拉菲尼初始治療無效的肝癌患者首次獲得的經(jīng)FDA批準的治療藥物。”

　　美國國立癌癥研究所數(shù)據(jù)表明，2017年將有40170人診斷為肝癌，大約28920人會死于肝癌。

　　regorafenib是一個更有效的、部分覆蓋索拉菲尼靶點的多激酶抑制劑 ，作用靶點包括KIT、RET、PDGFR、FGFR和VEGFR等多個腫瘤活化信號傳導(dǎo)通路。

　　Regorafinib之前已經(jīng)分別于2012年及2013年被批準用于經(jīng)氟尿密度+奧沙利鉑或伊立替康為基礎(chǔ)的化療方案失敗的晚期RCR及不能手術(shù)或其他治療失敗的GIST患者。

　　支持本次regorafenib新適應(yīng)癥快速審批的是一項隨機化試驗（RESORCE研究）。該試驗納入了573例經(jīng)索拉菲尼治療后進展的肝癌患者，RESORCE研究對regorafenib的安全性和有效性進行了研究。試驗結(jié)果顯示，中位OS：regorafenib 與安慰劑 分別為10.6月 v 7.8月；中位PFS分別為3.1月 v 1.5月；ORR分別為11% v 4%。

　　regorafenib常見的副作用包括疼痛（包括胃腸機腹部疼痛）、手足皮膚反應(yīng)、疲乏、腹瀉、食欲減退、高血壓、感染、發(fā)聲困難、血膽紅素升高、發(fā)熱、黏膜炎、體重減輕、皮疹及惡心。regorafenib嚴重反應(yīng)包括肝臟損害（肝臟毒性）、感染、心臟供血障礙（心肌缺血及梗死）、一過性大腦腫脹（可逆性后部白質(zhì)腦病綜合征）以及創(chuàng)傷愈合障礙（具體療效數(shù)據(jù)及不良反應(yīng)數(shù)據(jù)見附表）。