FDA日前批準瑞戈非尼（regorafenib，商品名Stivarga）新適應證，用于治療既往用過索拉非尼的肝細胞癌（HCC或肝癌）患者。這也是FDA近十年來批準的首個肝癌治療藥物。

“肝癌患者可供使用的治療選擇有限，這是肝細胞癌患者第一次擁有一款FDA批準的治療藥物，如果他們的癌癥對索拉非尼初始治療已停止響應，那他們可以使用這款藥物。”FDA藥物評價與研究中心血液及腫瘤產品辦公室代理主任兼FDA腫瘤優化中心主任、醫學博士Pazdur稱。

據美國國家癌癥研究所提供的信息，美國大約有4.071萬人將在2017年被確診患有肝癌，大約2.892萬人將死于這些疾病。肝細胞癌發病于肝臟，它是肝癌的最常見形式。瑞戈非尼是一種激酶抑制劑，其通過阻止幾種促進癌癥增長的酶（包括血管內皮生長因子通路中的酶）而發揮作用。瑞戈非尼也被批準用于治療結直腸癌及不再對之前治療藥物響應的胃腸道間質瘤。

瑞戈非尼用于肝細胞癌治療的安全性及有效性在一項隨機試驗中得到研究，受試者為573名在接受索拉非尼治療后腫瘤出現進展的肝細胞癌患者。該試驗對患者接受治療后生存時間長度（總生存期）、治療后腫瘤不增長的時間長度（無進展生存期）及治療后腫瘤完全或部分縮小的患者比例（總有效率）進行了評價。

瑞戈非尼治療患者的中值總生存期為10.6個月，相比之下，安慰劑治療患者為7.8個月。瑞戈非尼治療患者的中值無進展生存期為3.1個月，而安慰劑治療患者為1.5個月。瑞戈非尼治療患者的總有效率是11%，安慰劑患者的這一比例為4%。

瑞戈非尼的常見副作用包括疼痛（如胃腸道與腹部疼痛）、手足皮膚反應、疲勞、腹瀉、食欲下降、高血壓、感染、發聲困難、血液中膽紅素水平升高、發燒、粘膜炎癥（粘膜炎）、體重減輕、皮疹和惡心。瑞戈非尼與嚴重風險相關，包括肝損傷（肝毒性）、感染、大出血、胃腸道穿孔或瘺、皮膚損傷（皮膚毒性）、高血壓、心肌缺血和梗塞)、短暫性腦腫脹（可逆性后部白質腦病綜合征）及傷口愈合并發癥。

孕婦及哺乳期婦女不應服用瑞戈非尼，因為該藥物可對胎兒或新生兒發育造成傷害。使用瑞戈非尼的男女患者在用藥期間及最后一次用藥后兩個月內應采取避孕措施。