PETIT2是一項(xiàng)兩部分，隨機(jī)，多中心，安慰劑對(duì)照研究，在12個(gè)國(guó)家的38個(gè)中心進(jìn)行。患有慢性免疫性血小板減少癥和血小板計(jì)數(shù)低于30×10 9 / L的1-17歲兒童患者被隨機(jī)分配（2：1）接受艾曲波帕eltrombopag或安慰劑。將患者按年齡分為三組（12-17歲，6-11歲和1-5歲的患者），隨后進(jìn)入13周雙盲期。分配給艾曲波帕的患者每天一次接受片劑（接受口服混懸制劑的1-5歲的患者除外），持續(xù)13周。 6-17歲患者的起始劑量基于體重和種族來(lái)源，范圍在50mg /天至25mg /天之間（1-5歲患者的起始劑量為1.2mg / kg /天或0·東亞患者為8毫克/千克/天）。完成雙盲期的患者進(jìn)入24周的開放標(biāo)簽治療期，其中所有患者均以起始劑量（如果他們以前使用安慰劑）或其確定的劑量接受艾曲波帕。主要結(jié)果是在雙盲期的第5周至第12周，在沒有挽救療法的情況下進(jìn)行6周或更長(zhǎng)時(shí)間的血小板計(jì)數(shù)達(dá)到至少50×10 9 / L的患者比例。包括在功效評(píng)估中的意向治療群體包括隨機(jī)分配到一個(gè)治療組的所有患者，并且安全性群體包括接受至少一劑研究藥物的所有患者。（該試驗(yàn)在ClinicalTrials.gov注冊(cè)，編號(hào)為NCT01520909）。

　　發(fā)現(xiàn)

　　2012年3月15日至2014年1月2日，共有92名患者，63名患者被分配接受艾曲波帕eltrombopag，29名被分配接受安慰劑。在雙盲期，3名患者因不良事件而停止治療：艾曲波帕eltrombopag組中有2名患者因肝轉(zhuǎn)氨酶增加而退出，而安慰劑組中有1名因腹部出血而退出。接受艾曲波帕治療的25例（40％）患者與接受安慰劑的1例（3％）患者在雙盲期的最后8周中有6例達(dá)到血小板計(jì)數(shù)至少50×10 9 / L的主要結(jié)果（比值比18·0,95％CI，2·3-140·9; p = 0.0006）。所有隊(duì)列的反應(yīng)相似（eltrombopag vs安慰劑：12-17歲患者為39％vs 10％，6-11歲患者為42％vs 0％，1-5歲患者為36％vs 0％ ）。接受eltrombopag治療的患者比例較少（63名患者中有23名[37％]）在雙盲期結(jié)束時(shí)，WHO患者1-4級(jí)出血比服用安慰劑的患者（29名患者中16名[55％]）; 2-4級(jí)出血相似（3例[5％]接受eltrombopag治療，2例[7％]接受安慰劑治療。在24周的開放標(biāo)簽治療期間，87名患者中的70 [80％]至少一次達(dá)到50×10 9 / L或更高的血小板計(jì)數(shù)。艾曲波帕比安慰劑更頻繁發(fā)生的不良事件包括17%鼻咽炎，16%鼻炎，11％上呼吸道感染和11%咳嗽接受eltrombopag治療的5例（8％）患者發(fā)生嚴(yán)重不良事件，4例（14％）接受安慰劑治療。開放標(biāo)簽和雙盲期間的安全性是一致的。試驗(yàn)期間未發(fā)生死亡，惡性腫瘤或血栓形成。

　　結(jié)果

　　艾曲波帕（Eltrombopag）在40％患有慢性免疫性血小板減少癥的患者中產(chǎn)生持續(xù)的血小板反應(yīng)，對(duì)于患有慢性癥狀性免疫性血小板減少癥的兒童是合適的治療選擇。 發(fā)現(xiàn)沒有新的安全問(wèn)題，很少有患者因不良事件而停止治療。

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