2016年5月31-美國(guó)生物制藥公司Intercept開(kāi)發(fā)的一款肝病新藥-奧貝膽酸Ocaliva（obeticholic acid，OCA，一種鵝脫氧膽酸衍生物）近日獲得FDA加速批準(zhǔn)，聯(lián)合熊去氧膽酸（ursodeoxycholic acid，UDCA）用于對(duì)UDCA反應(yīng)不足的原發(fā)性膽汁性膽管炎（以前被稱(chēng)為原發(fā)性膽汁性肝硬化，PBC）成人患者，或作為單藥療法用于對(duì)UDCA不耐受的原發(fā)性膽汁性膽管炎成人患者。UDCA是目前唯一獲批治療原發(fā)性膽汁性肝硬化（PBC）的藥物。FDA此次批準(zhǔn)并不讓人感到意外，因?yàn)樵诮衲?月初，F(xiàn)DA專(zhuān)家委員會(huì)已以17:0的結(jié)果全票支持批準(zhǔn)Ocaliva。之前，F(xiàn)DA也已授予奧貝膽酸Ocaliva優(yōu)先審查資格。

　　盡管應(yīng)用熊去氧膽酸（UDCA）治療，部分原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）患者仍然進(jìn)展至肝硬化和死亡。研究已經(jīng)表明，患者的血清堿性磷酸酶（ALP）和膽紅素水平與肝移植或死亡風(fēng)險(xiǎn)有關(guān)；法尼酯X受體激動(dòng)劑奧貝膽酸對(duì)PBC患者具有潛在療效。比利時(shí)魯汶大學(xué)醫(yī)院Nevens等于8月18日（昨日）在N Engl J Med發(fā)表的一項(xiàng)多中心期臨床試驗(yàn)表明，PBC患者應(yīng)用奧貝膽酸單藥或者與UDCA聯(lián)合治療12個(gè)月，可以使ALP和總膽紅素水平降低，與安慰劑組的變化差異顯著，然而，奧貝膽酸組患者的嚴(yán)重不良事件發(fā)生率更高。

　　該項(xiàng)為期12個(gè)月的雙盲安慰劑對(duì)照期試驗(yàn)納入對(duì)UDCA治療應(yīng)答不充分或者由于副作用而不能應(yīng)用UDCA的217例PBC患者，隨機(jī)分組至應(yīng)用奧貝膽酸，10 mg/d（10 mg組）；應(yīng)用奧貝膽酸，5 mg/d，如果適用的話(huà)，調(diào)整劑量至10 mg/d（5-10 mg組）；或者安慰劑治療。主要終點(diǎn)為血清ALP水平降至<正常上限值1.67倍，并且自基線(xiàn)水平至少降低15%，以及總膽紅素水平正常。

　　奧貝膽酸仿制藥已經(jīng)有孟加拉制藥廠(chǎng)成功仿制，并獲得孟加拉藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市了，品質(zhì)好，價(jià)格低，患者可以通過(guò)去孟加拉看病的方式，治療疾病，獲取藥品。海得康醫(yī)學(xué)顧問(wèn)提醒：請(qǐng)通過(guò)正規(guī)公司出國(guó)就醫(yī)獲取藥物，以免通過(guò)「?jìng)�(gè)人代購(gòu)」途徑買(mǎi)到假冒、過(guò)期、回收藥物，耽誤疾病治療。

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