腎上腺皮質癌是一種罕見的惡性腫瘤，估計的發病率為每年每百萬人中新發0.7例?惡性度高，且對化療不敏感，出現轉移的患者5年生存率不足15%。米托坦方案治療晚期腎上腺皮質癌是否有效果

　　米托坦（mitotane）是唯一被批準用于晚期腎上腺皮質癌輔助治療的藥物。盡管如此，其療效仍未得到隨機研究的證明，缺乏循證依據，而其他抗腫瘤藥物用于腎上腺皮質癌的治療效果就更加缺乏經驗和依據。

　　在既往研究中，有兩種在米托坦基礎上聯合化療方案的有效率相對較高。第一種為EDP-mitotane米托坦方案，該方案在一項包含28例入組者的研究中獲得了53%的有效率；具體用法為：依托泊苷（etoposide，100mg/m2，d2?d4）+阿霉素（doxorubicin，40mg/m2，d1）+

　　順鉑（cisplatin，40mg/m2，d3?d4），每4周一療程。第二種為鏈脲佐菌素（streptozocin，STZ）-

　　mitotane米托坦方案，此方案在一項納入22例晚期腎上腺皮質癌患者的研究中取得了33%的有效率；具體用法為：每3周為一個療程，第一個療程STZ

　　1g/m2，d1?d5，之后改為2g/m2，d1。

　　2003年，在腎上腺皮質癌國際共識會議上，歐洲12個國家的40家中心開展的15個III期臨床隨機研究組成了全世界第一個國際性局部晚期或轉移性腎上腺皮質癌的隨機治療研究（First

　　International Randomized Trial in Locally Advanced and Metastatic

　　Adrenocortical Carcinoma

　　Treatment），簡稱FIRM-ACT研究，選擇了上述兩種聯合化療方案來比較其對腎上腺皮質癌治療的效果和安全性，目標是制定出晚期腎上腺皮質癌的治療標準。

　　2004年6月?2009年10月間，304例腎上腺皮質癌患者隨機入組，分別接受EDP–mitotane和STZ–mitotane米托坦方案聯合化療。如果患者在治療期間出現疾病進展，則改為接受另一種聯合化療方案進行二線替代治療，即：本來采用EDP-mitotane米托坦方案的患者，改用STZ-mitotane米托坦方案；反之亦然。觀察終點為總體生存率，次要觀察終點為癌癥無進展生存期、治療應答率及生活質量。

　　結果：作為一線化療方案，EDP-mitotane米托坦組的應答率顯著優于STZ-mitotane組（23.2% vs

　　9.2%，P<0.001）；且中位無進展生存期更長（5.0m vs 2.1m），優勢比（hazard

　　ratio，HR）為0.55，95%

　　CI：0.43?0.69，P<0.001；但兩組患者的平均總體生存時間無顯著差異（14.8m vs

　　12.0m），HR=0.79，95% CI：0.61?1.02，P=0.07。

　　亞組分析顯示：185例患者接受了二線治療方案，其中改為EDP-mitotane米托坦方案的患者組中位無進展生存期更長（5.6m vs

　　2.2m）；而在沒有接受二線治療的患者中，EDP-mitotane米托坦組的總體生存時間更長（17.1m vs

　　4.7m）。安全性方面，各亞組間嚴重不良事件的發生率無統計學差異。

　　結論：盡管總體生存率和安全性相當，但與STZ&ndash;mitotane相比，EDP-mitotane米托坦方案的應答率和中位無進展生存期均顯示出優勢，更值得在臨床上作為腎上腺皮質癌的一線治療方案進行推薦。

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