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FDA批準狄諾塞麥新適應癥治療骨巨細胞瘤,因治療罕見疾病被授予孤兒藥產品資格

时间:2018-09-14     作者:狄諾塞麥價格及出國就醫購藥流程【原创】   阅读

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  6月13日,美國食品藥品管理局(FDA)批準狄諾塞麥(Xgeva)新適應癥,用于治療成人及部分青少年患者的骨巨細胞瘤(GCTB),這是一種罕見而通常又是良性的腫瘤。

  骨巨細胞瘤一般發生在20歲至40歲之間的成人患者身上。在大多數情況下,骨巨細胞瘤不會擴散到身體的其它部位,但會損害正常的骨生長,導致疼痛,活動范圍受限和骨折。少數情況下,骨巨細胞瘤也能轉變成一種惡性腫瘤,并擴散到肺部。

  狄諾塞麥是一種與RANKL(一種保持骨骼健康的必需蛋白)相結合的單克隆抗體。RANKL也存在于骨巨細胞瘤中。狄諾塞麥用于骨巨細胞瘤不能通過手術切除(無法切除)或手術可能會導致嚴重病狀(如截肢或關節切除)的患者。只有骨骼已經發育成熟的青少年患者才能使用這款藥物。

  狄諾塞麥用于骨巨細胞瘤的安全性和有效性基于兩項總共由305名成人或青少年患者參與的臨床試驗。所有患者為確診患有復發、不能切除或手術后會導致嚴重病狀的骨巨細胞瘤病例。平均用藥三個月之后,在187名腫瘤能夠被測量的患者中,有47名患者的腫瘤出現萎縮。

  狄諾塞麥因用于治療罕見疾病或癥狀而被授予孤兒藥產品資格。

  狄諾塞麥主要是皮下注射于上臂、上大腿、或腹部。

  Xgeva狄諾塞麥(Prolia)屬于腫瘤處方藥物,具有一定毒副作用,需在有藥物使用經驗的醫生的指導下使用,同時境外處方藥管制嚴格,該藥物對貯存環境與溫度都有要求,海得康不賣藥,患者最好親自出國就醫購買和使用。

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