蘆可替尼的商品名是捷恪衛(wèi)，由美國Incyte開發(fā)，在2011年上市，得到廣泛的臨床驗證。在美國獲準上市后不到5年的蘆可替尼如今已成為名副其實的重磅炸彈級藥物。

那么，蘆可替尼用于治療什么疾病？

蘆可替尼用于治療中度或高風(fēng)險的骨髓纖維化：包括原發(fā)性骨髓纖維化，真性紅細胞增多癥繼發(fā)的骨髓纖維化，原發(fā)性血小板增多癥繼發(fā)骨髓纖維化患者。真性紅細胞增多癥：對羥基脲無應(yīng)答或不耐受的真性紅細胞增多癥患者。

我國擬納入北京諾華制藥有限公司的磷酸蘆可替尼片優(yōu)先審評程序，適應(yīng)癥為骨髓纖維化。美國將原發(fā)性骨髓纖維化定義為一種罕見病。PMF的年發(fā)病率為0.6-1.3/10萬，美國發(fā)病率為1.5/10萬。我國目前尚無詳實的流行病學(xué)數(shù)據(jù)。基于我國人口基數(shù)較大，且隨著環(huán)境惡化以及人口老齡化，預(yù)計我國PMF患者并不少見。PMF的中位生存期為3.5-5.5年，約有10%～15%的患者最終將轉(zhuǎn)化為急性白血病。

蘆可替尼是一種激酶抑制劑，抑制Janus相關(guān)激酶(JAKs)JAK1和JAK2，介導(dǎo)對造血和免疫功能重要的若干細胞因子和生長因子信號。JAK信號涉及細胞因子受體對STATs(信號轉(zhuǎn)導(dǎo)物和轉(zhuǎn)錄激活的補充，激活和隨后STATs定位至細胞核導(dǎo)致基因表達的調(diào)控。

骨髓增殖性疾病伴有腎損害，還能吃蘆可替尼嗎？

是可以的，但需要做相關(guān)劑量調(diào)整。

輕度或中度的腎損害：這部分的患者無需特定調(diào)整蘆可替尼的劑量。

重度腎損害：是指肌酐清除率＜30mL/min，需要根據(jù)血小板計數(shù)的情況調(diào)整蘆可替尼起始劑量減少約50%，可每日兩次給藥。

極重度腎損害：這樣的患者一般是需要血液透析了，屬于骨髓增殖性疾病合并終末期腎病情況。需要在透析之后并且是僅在血液透析當(dāng)天給予蘆可替尼起始劑量應(yīng)為15-20mg，單次給藥或間隔12小時給藥兩次，每次10mg。隨后的藥物都應(yīng)僅在透析后切血液透析當(dāng)天給予。

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