美國制藥公司Exelixis宣布，其靶向抗癌藥物Cabozantinib（卡博替尼）在治療晚期肝細胞癌（HCC）的關鍵性III期臨床研究CELESTIAL中，實現了總生存期和無進展生存期的顯著延長。

　　卡博替尼是酪氨酸激酶抑制劑（TKI），靶點包括血管內皮生長因子受體1、2、3，MET和AXL，這些通路導致了肝癌進展以及晚期肝癌標準治療藥物索拉非尼耐藥。

　　這項隨機、雙盲的3期試驗評估了卡博替尼與安慰劑對于經治的晚期肝細胞癌患者的療效，共入組707名患者，按照2：1的比例隨機分配至卡博替尼組（60 mg，每日一次）或安慰劑組。這些患者曾接受過索拉非尼治療，并在至少一次肝細胞癌全身治療后出現病情進展，并且可能已經接受了兩種晚期肝細胞癌全身治療方案。

　　研究發現，卡博替尼組的總生存期明顯長于安慰劑組。卡博替尼組的中位總生存期為10.2個月，安慰劑組為8.0個月（死亡風險比為0.76；95％置信區間[CI]，0.63-0.92；P = 0.005）；

　　卡博替尼組中位無進展生存期為5.2個月，安慰劑組為1.9個月（疾病進展或死亡風險比為0.44；95％CI，0.36-0.52；P<0.001）；卡博替尼組客觀反應率為4％，安慰劑組則小于1％（P = 0.009）。

　　結果顯示，在接受過治療的晚期肝細胞癌患者中，與安慰劑相比，使用卡博替尼總生存期和無進展生存期更長。

　　不過，卡博替尼組高級不良事件的發生率約為安慰劑組的兩倍。

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