FDA批準了ivosidenib(艾伏尼布)，一種異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）的小分子抑制劑，用于治療具有IDH1突變的復發/難治性（R/R）骨髓增生異常綜合征（MDS）患者。

　　批準ivosidenib的決定是對開放標簽、單組、多中心AG120-C-001試驗（NCT02074839）中棄權的數據的回應。該試驗納入了18名被診斷患有R/RMDS（特別是IDH1突變）的患者。這種突變的存在是通過本地或集中進行的診斷測試來確定的，并通過AbbottRealTimeIDH1檢測進行了確認。

　　患者以500mg開始連續口服ivosidenib，持續28天的周期，直至疾病進展、出現不可接受的毒性或進行血液干細胞移植。中位治療時間為9.3個月，其中1名患者在ivosidenib治療后接受干細胞移植。療效結果根據2006年國際工作組對MDS的回應進行測量。

　　完全緩解（CR）率為38.9％（95％置信區間[CI]，17.3至64.3），中位CR時間為1.9個月（范圍為1至5.6個月）。CR的中位持續時間無法估計。

　　在9名最初依賴紅細胞和/或血小板輸注的患者中，67％（n=6）在基線后任何56天期間實現了獨立于紅細胞和血小板輸注。在最初獨立于紅細胞和血小板輸注的9名患者中，78％（n=7）在基線后的任何56天期間保持了這種獨立性。

　　就安全性而言，該患者群體中與ivosidenib相關的不良反應與ivosidenib單藥治療急性髓系白血病相關的不良反應相當。這些不良反應包括胃腸道毒性，如腹瀉、便秘、粘膜炎和惡心。它們還包括關節痛、疲勞、咳嗽、肌痛和皮疹。Ivosidenib治療存在QTc延長的潛在風險。

　　海得康”挖掘海外已上市藥品資訊，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務，海得康醫學顧問咨詢電話：400-001-9769，官網微信：15600654560。

　　【友情提示：本文醫藥信息內容僅供參考，具體疾病治療和用藥請咨詢醫生評估，海得康不承擔任何責任。本站圖片來源于網絡，侵權請聯系刪除�！�