2022年5月，美國(guó)FDA批準(zhǔn)阿扎胞苷（Vidaza）用于新診斷的幼年型粒單核細(xì)胞白血病（JMML）兒科患者。

　　在一項(xiàng)試驗(yàn)中，評(píng)估18名JMML兒科患者造血干細(xì)胞移植 （HSCT） 前阿扎胞苷的藥代動(dòng)力學(xué)、藥效學(xué)、安全性和活性。患者在28天周期的第1-7天每天接受靜脈阿扎胞苷治療，最少3個(gè)周期，最多6個(gè)周期，前提是患者在第4和第6周期之間沒(méi)有疾病進(jìn)展或準(zhǔn)備進(jìn)行HSCT。

　　根據(jù)國(guó)際JMML反應(yīng)標(biāo)準(zhǔn)在3個(gè)月時(shí)。在第3周期第28天之前或之后的4周期間，反應(yīng)必須持續(xù)至少4周。共有9名患者已確認(rèn)臨床反應(yīng)。在這9名患者中，有3名cCR和6名cPR。中位反應(yīng)時(shí)間為1.2 個(gè)月（范圍0.95-1.87個(gè)月）。接受HSCT的患者比例為94％，至HSCT的中位時(shí)間為4.6個(gè)月（范圍2.8-19個(gè)月）。

　　在JMML兒科患者中最常見(jiàn)的不良反應(yīng) （＞30％） 是發(fā)熱、皮疹、上呼吸道感染和貧血。

　　1個(gè)月至1歲以下或體重不足10公斤的患者的推薦劑量為2.5mg/公斤。≥1歲且體重≥10kg的患者的推薦劑量為75mg/㎡。

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　　【友情提示：本文僅作為參考意見(jiàn)，具體處理辦法還是要醫(yī)生根據(jù)患者實(shí)際情況綜合評(píng)估后進(jìn)行處理。用藥期間隨時(shí)與醫(yī)生保持聯(lián)系，隨時(shí)溝通用藥情況。】