AS是一種慢性炎癥性疾病，在成年早期影響男性和女性。首次癥狀通常發(fā)生在30歲之前，很少在45歲以后出現(xiàn)。AS的癥狀包括背部和臀部疼痛和僵硬。隨著時間的推移，一些患者可能會出現(xiàn)脊柱椎骨融合。AS會給患者帶來嚴重的慢性疼痛，并對健康相關(guān)生活質(zhì)量產(chǎn)生負面影響。

　　近日，一項評估口服JAK抑制劑Xeljanz（托法替尼）治療活動性強直性脊柱炎（AS）成人患者一項III期臨床研究（A3921120）的陽性結(jié)果。

　　數(shù)據(jù)顯示，依據(jù)國際脊柱關(guān)節(jié)炎協(xié)會評估標(biāo)準(zhǔn)（ASAS），在治療第16周，與安慰劑相比，Xeljanz達到了主要終點（ASAS20應(yīng)答）和關(guān)鍵次要終點（ASAS40應(yīng)答)。

　　A3921120是一個多中心、雙盲、安慰劑對照3期研究，在270例活動性AS成人患者中開展，這些患者符合改良的AS紐約標(biāo)準(zhǔn)（MNY），并且對2種或2種以上非甾體抗炎藥（NSAID）治療反應(yīng)不足或不耐受。研究中，患者被隨機分配，每天2次服用5mg劑量Xeljanz或安慰劑，治療為期16周，共有269例患者接受了治療。完成16周雙盲治療期的合格患者被分配接受開放標(biāo)簽每日2次5mg劑量Xeljanz 5m治療額外32周，隨后進入為期4周的隨訪期。

　　結(jié)果顯示，該研究達到了主要終點：在治療第16周，與安慰劑組相比，Xeljanz治療組達到ASAS20應(yīng)答的患者比例顯著增加（56.4% vs 29.4%；p＜0.0001）。此外，與安慰劑組相比，Xeljanz治療組達到ASAS40應(yīng)答患者比例顯著增加（40.6% vs 12.5%；p＜0.0001），這是該研究的一個關(guān)鍵次要終點。ASAS20/40用于確定改善或治療反應(yīng)。

　　該研究中，在任何治療組發(fā)生在＞5%患者中的最常見不良事件包括：上呼吸道感染、鼻咽炎、腹瀉、丙氨酸轉(zhuǎn)氨酶（ALT）升高、關(guān)節(jié)痛和頭痛。

　　Xeljanz于2012年在美國獲得批準(zhǔn)，是上市的首個JAK抑制劑，該藥每日口服2次。目前，Xeljanz已被批準(zhǔn)4個適應(yīng)癥：

　　（1）治療中度至重度活動性類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎（RA）成人患者；

　　（2）治療活動性銀屑病關(guān)節(jié)炎（PsA）成人患者；

　　（3）治療中度至重度潰瘍性結(jié)腸炎（UC）成人患者；

　　（4）治療≥2歲、有活動性多關(guān)節(jié)病程的幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎（pcJIA）兒童和青少年患者。

　　值得一提的是，Xeljanz是美國第一個也是唯一一個獲批用于治療pcJIA的JAK抑制劑，該批準(zhǔn)包括Xeljanz的2種劑型，一種是片劑，另一種是口服溶液，根據(jù)體重給藥。

　　Xeljanz于2017年3月獲批上市，用于對MTX治療緩解不足或不能耐受的中度至重度活動性RA成人患者的治療。Xeljanz可與MTX或其他非生物類DMARD聯(lián)合用藥，該藥獲批的推薦劑量為5mg，每天口服2次，與食物或不與食物同服。

　　托法替布仿制藥Tofacinix由孟加拉上市制藥企業(yè)——碧康制藥公司仿制，并獲得孟加拉藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，價格低，且療效有保證，托法替布仿制藥Tofacinix的上市，或許會使更多普通家庭患者受益。

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