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新藥Kalydeco治療4-6的囊性纖維化嬰兒患者，什么是囊性纖維化？时间：2020-11-09 作者：海得康海外新特藥資訊 阅读 囊性纖維化（CF）是一種罕見的、縮短生命的遺傳病，影響全球約7.5萬人。CF是一種累進的多系統疾病，影響肺部、肝臟、胃腸道、鼻竇、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些突變導致CFTR蛋白功能缺陷或缺失引起的。CFTR蛋白通常調節細胞膜的離子運輸，基因突變能導致蛋白產物功能的破壞或喪失。當細胞膜離子運輸被中斷，某些器官粘液涂層的粘度將變稠。該病的一個主要特征是呼吸道積聚厚厚的粘液，導致呼吸困難及反復感染。
在美國和歐盟，Kalydeco之前已被批準，用于治療≥6個月的CF患者。 今年9月獲得批準，Kalydeco用于治療4-6個月大的CF嬰兒患者。 近日，Vertex制藥（囊性纖維化（CF）治療領域的全球領導者）公司宣布，歐盟委員會（EC）已批準Kalydeco（ivacaftor）標簽擴展，用于治療年齡≥4個月、體重≥5公斤的囊性纖維化（CF）嬰兒患者。 此次批準基于24周3期開放標簽安全隊列（ARRIVAL）的數據，該隊列由6名年齡在4個月到6個月之間的CF嬰兒組成，他們的CFTR基因存在符合資格的下列10個突變中的一個（G551D、G178R、S549N、S549R、G551S、G1244E、S1251N、S1255P、G1349D或R117H）。這個隊列顯示了一個類似于在較大的兒童和成人中觀察到的安全性。 |
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